Science子刊：如何提高PD-1抗体疗效？敲除自噬基因Rb1cc1有戏
以免疫检查点抑制剂为代表的免疫疗法为癌症治疗带来了巨大的改变，但肿瘤细胞对这类疗法的耐药性是阻碍疗法进一步发展的巨大挑战。控制肿瘤细胞对T细胞杀伤敏感性的分子机制仍有待进行充分鉴定。自噬是细胞碎片被重新利用来制造新成分的过程，这种废物处理系统对正常细胞的生存非常重要。在一项新研究中，Regeneron的研究人员发现自噬也可以保护肿瘤细胞免于免疫系
基因疗法PBGM01获EMA孤儿药认定 用于治疗GM1神经节苷脂贮积症
专注于开发罕见单基因中枢神经系统疾病转化疗法的Passage Bio公司(NASDAQ： PASG) 于26号宣布，欧盟委员会（EC）已授予该公司用于治疗GM1神经节苷脂贮积症（GM1）的先导基因治疗候选药物PBGM01孤儿药称号。PBGM01是一种腺相关病毒载体（AAV）基因递送疗法，用于治疗婴儿GM1。PBGM01将编码β-gal的功能性GL
Blood：新研究揭示VAV1基因突变导致小鼠患上T细胞肿瘤
2020年10月18日讯/生物谷BIOON/---生命是成长和变化的精致编曲，通过相互制衡来微调复杂的内在和外在的相互作用。白细胞是有机体抵御疾病和入侵的免疫防御系统中不可或缺的一部分；不幸的是，这些机制可能会出错，导致功能失调的细胞数量不受控制地增加，从而形成肿瘤。如今，在一项新的研究中，来自日本筑波大学的研究人员在实验小鼠中揭示了一种名为VAV1的特定基
通过功能性的数据分析揭示基因组中LINE-1转座子元件的特性和动态变化！
2020年10月13日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一篇发表在国际杂志Molecular Biology and Evolution上题为“Human L1 Transposition Dynamics Unraveled with Functional Data Analysis”的研究报告中，来自宾夕法尼亚州立大学等机构的科学家们通过研究深入揭示
AMD基因疗法1期研究结果积极 给药一次15个月无需抗VEGF抢救注射
临床阶段的基因治疗公司Adverum Biotechnologies近日公布了玻璃体腔内注射（IVT）基因疗法ADVM-022治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet-AMD）I期OPTIC研究队列1-4新的阳性中期数据。该研究在需要频繁注射抗血管内皮生长因子（VEGF）的患者中开展，结果显示，低剂量和高剂量ADVM-022单次治疗大幅降低了年化抗VE
研究发现蔷薇科COP1-like基因存在复制与显著功能分化
蔷薇科包括月季/玫瑰、苹果、桃子、梨、草莓等关键花卉和水果资源，了解其开花时间调控机制在农业和生物学领域具重要价值。WD40是一个成员众多且功能复杂多样的基因家族，其中部分成员如COP1等在植物光形态建成、生理和开花时间等发育过程中起关键调控作用，但蔷薇科植物开花时间调控机制研究仍有诸多待解之谜。中国科学院昆明植物研究所植物分子遗传与适应研究组从
世卫组织：中国于今年1月首先分享了病毒基因序列
当地时间7月2日，世卫组织举行新冠肺炎研发进展发布会，世卫组织首席科学家苏米娅·斯瓦米纳坦表示，几乎所有国家都分享了新冠病毒基因序列，目前已有超过六万个基因序列，让科学家可以着手进行流行病学追踪，研究病毒如何在全球范围内传播，以及病毒的变异情况。苏米娅·斯瓦米纳坦指出，中国于今年1月首先分享了病毒基因序列，首个候选疫苗也是在基因序列数据的基础上才能够于1月份
辉瑞/Sangamo公布在研血友病基因疗法1/2期积极结果
6月18日，辉瑞和Sangamo Therapeutics公布了在研基因疗法giroctocogene fitelparvovec（SB-525或PF-07055480）用于重度A型血友病患者治疗的1/2期临床研究Alta的最新进展数据。数据显示，接受3e13 vg/kg剂量giroctocogene fitelparvovec的5名重度A型血友
改善儿童肌营养不良症患者运动功能 基因疗法1/2期临床结果积极
日前，专注于开发罕见病疗法的Sarepta Therapeutics宣布，其研究性2E型肢带型肌营养不良症（LGMD2E）基因疗法SRP-9003在一项1/2期临床研究中获得积极结果。在接受低剂量基因疗法的患者中，接受一次治疗一年后，患者的运动功能获得持续改善。而接受高剂量基因疗法的患者表现出组织学生物标志物指标的改善和良好的安全性。肢带型肌营养不良症是一类