阿斯利康PD-L1肿瘤免疫疗法Imfinzi治疗3年表现出一致持久疗效
2019年06月05日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）近日在芝加哥举行的2019年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布了PD-L1肿瘤免疫疗法Imfinzi（durvalumab）治疗不可切除性III期非小细胞肺癌（NSCLC）III期临床研究PACIFIC的三年总生存期（OS）结果。基于该结果，Imfinzi成为在不可切除性III期NSCLC群体中被
视力表提高3行！GenSight眼科基因疗法96周III期临床数据公布
GenSight Biologics是一家临床阶段的生物制药公司，专注于发现和开发治疗视网膜神经退行性疾病和中枢神经系统疾病的创新基因疗法。该公司管线利用线粒体靶向序列和光遗传学两个核心技术平台来帮助致盲性视网膜疾病患者保持或恢复视力。近日，该公司公布了先导候选药物GS010治疗Leber遗传性视神经病变（LHON）III期临床研究REVERSE的首批96周数据。该研究在37例LHON患者中开展，
阿斯利康BTK抑制剂达到3期临床终点 显著优于标准疗法
今日，阿斯利康（AstraZeneca）宣布，该公司的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂Calquence（acalabrutinib），在治疗复发/难治性慢性淋巴性白血病（CLL）患者的3期临床试验中，达到试验的主要终点，与活性对照组相比统计显着提高患者无进展生存期（PFS）。根据该公司肿瘤学研发执行副总裁José Baselga博士的描述，在治疗复发/难治性CLL患者时，Calqu
肝病疗法elafibranor获FDA突破性疗法认定 即将进入3期临床
今日，Genfit公司宣布该公司的主打产品elafibranor获得美国FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）成人患者。这些患者对熊去氧胆酸（UDCA）反应不良。Elafibranor是一款“first-in-class”PPARα/δ激动剂，在治疗PBC患者的2期临床试验中表现出积极疗效，它同时在3期临床试验中治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者。PBC是
新一代T细胞疗法！新型CD19/CD22双靶点CAR-T疗法AUTO3获孤儿药资格，治疗白血病(ALL)
2019年04月24日讯 /生物谷BIOON/ --Autolus Therapeutics是一家临床阶段的英国生物制药公司，是T细胞编程和制造技术的领导者，专注于开发治疗癌症的下一代程序化T细胞疗法。近日，该公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予实验性程序化T细胞疗法AUTO3治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）的孤儿药资格（ODD）。AUTO3是一种自体富集T细胞，经单个逆转录病毒载体修
诺华基因疗法3期结果积极 有望5月获批上市
日前，诺华旗下的AveXis公司宣布，治疗1型脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法Zolgensma，在名为STR1VE的3期临床试验中，获得积极中期结果。Zolgensma能够延长婴儿的无事件生存期（event-free survival），提高运动能力评分，并且让他们达到在未接受治疗情况下无法达到的发育里程碑。这款疗法如果获批，将成为FDA批准的第二款体内给药的基因疗法。SMA是一种
3个月输注一次！第4款CGRP靶向偏头痛抗体疗法eptinezumab在美国进入审查
2019年04月24日讯 /生物谷BIOON/ --Alder BioPharmaceuticals是一家专注于开发新型抗体疗法用于治疗偏头痛的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理eptinezumab预防偏头痛的生物制品许可申请（BLA）。如果获得批准，eptinezumab将成为预防偏头痛的首个每季度一次的静脉输液疗法。eptinezumab每3个月一次静脉输注
骨髓纤维化疾病修饰疗法！新型亚型选择性TGF-β1&3抑制剂AVID200 Ib期研究治疗首例患者
2019年04月26日/生物谷BIOON/--Forbius是一家临床阶段的生物制药公司，专注于设计和开发用于治疗纤维化和癌症的新型生物制剂，其当前重点是开发靶向表皮生长因子受体（EGFR）和转化生长因子β（TGFβ）通路的创新疗法。在2018年第五届年度全球抗体药物偶联物奖（2018 World ADC Awards）中，Forbius在“最佳新药开发商”奖类别中被提名。近日，Forbius公司
RNAi疗法达到3期临床终点 即将完成滚动新药申请
日前，Alnylam Pharmaceuticals公司宣布，该公司靶向氨基乙酰丙酸合成酶1（ALAS1）的RNAi疗法givosiran，在治疗急性肝卟啉症（AHP）的3期临床试验中达到重要终点和多项次要终点。这一结果在奥地利维也纳举行的国际肝脏大会上公布。AHP是一类罕见遗传病，其特征是可能危及生命的疾病发作。对某些患者来说，长期衰弱性症状会对他们的日常生活和生活质量产生负面影响。
新一代眼科疗法！诺华brolucizumab(3月一次)治疗湿性AMD在美国进入优先审查，2019年将上市
2019年04月18日/生物谷BIOON/--瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理新一代眼科药物brolucizumab（RTH258）治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet-AMD，又名新生血管性AMD，nAMD）的生物制品许可申请（BLA）。值得一提的是，诺华使用了一张优先审评券（PRV）来加速该BLA审查，将把审查周期由常规的10个月缩短至6个月。如