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Mol Ther:腺嘌呤碱基编辑有望治疗α-1-抗胰蛋白缺乏症

2021年7月15日讯/生物谷BIOON/---单基因疾病α-1-抗胰蛋白酶缺乏症(Alpha-1 antitrypsin deficiency, AATD)是一种常见的遗传性疾病,会影响肝脏和肺部。一项新的研究显示一种新的基因编辑形式能够有效地校正AATD患者细胞中的突变。这种称为腺嘌呤碱基编辑的新方法与包括CRISPR在内的其他编辑形式不同,因为碱基编辑

2021-07-15

Nature Communications:RNA二级结构测序新技术解析Dicer结合与切割底物的RNA结构基础

  RNA结构是RNA的调控与功能的基础。过去科学家们使用X-ray晶体衍射、NMR、冷冻电镜等生物物理的手段,解析了许多RNA三维结构,揭示了RNA发挥不同功能的结构基础。随着二代测序技术的发展,研究者结合化学修饰与高通量测序开发了许多高通量探测全转录组RNA二级结构的技术,并应用于RNA结构与RNA相关调控的功能研究中,揭示出RNA结

2021-06-28

血浆激肽释放抑制剂Orladeyo(berotralstat)在欧盟获批!

Orladeyo用于≥12岁以上人群,预防HAE发作。

2021-07-13

英国药理学:小檗胺和瓦巴因靶向Na+K+- atp与索拉非尼协同抑制肝癌

多激酶抑制剂索拉非尼是治疗晚期肝细胞癌(HCC)的一线药物。然而,肝癌患者对索拉非尼的反应各不相同,许多应答者在长期治疗后敏感性降低。本研究旨在探索增强或最大化索拉非尼抗hcc作用的新策略。小檗胺或其他Na+ /K+ - atp酶配体有可能提高索拉非尼在HCC中的反应性。靶向Na+ /K+ - atp酶是增强索拉非尼抗hcc作用的新策略。图片来源:https

2021-07-15

Nature Communications:揭示糖基化介导的DNA损伤修复新机制

北京大学生命科学学院、北大-清华生命科学联合中心伊成器教授团队与北京大学化学与分子工程学院高毅勤教授团队在Nature Communications合作发表题为“DNA repair glycosylase hNEIL1 triages damagedbases via competing interaction modes”的论文,揭示了DNA糖基化酶hN

2021-07-07

全人源IgG1单抗全球III期试验实现中国首例患者给药,用于治疗金黄色葡萄球菌引发的呼吸机相关性肺炎

  深圳市海普瑞药业集团股份有限公司宣布,旗下控股子公司深圳市瑞迪生物医药有限公司,近日完成了全人源IgG1单抗tosatoxumab(AR-301)的全球III期临床试验中国首例患者给药。

2021-06-28

Cell:揭示中性粒细胞弹性蛋白选择性杀死癌细胞,有望开发出全新的抗癌疗法

2021年6月30日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国芝加哥大学的研究人员描述了一种非凡的新机制,利用该机制,人体自身的免疫系统可以在不损害宿主细胞的情况下消灭癌细胞。这一发现有可能开发出对癌细胞有选择性、对正常细胞和组织无毒的药物。如果成功,这一发现可能会通过确保在正确的时间以正确的剂量递送正确的药物来改善精准医疗的实践。这样的发现可能

2021-06-30

Molecular Cell:揭示精氨酸甲基化转移Prmt7精准调控抗病毒先天免疫的分子机制

  脊椎动物的免疫系统主要分为先天免疫系统和适应性免疫系统。先天免疫又被称为天然免疫或固有免疫,它不仅是一个在进化上非常保守的防御系统,从无脊椎动物到脊椎动物都广泛存在,而且是机体抵御病原微生物入侵的第一道防线。先天免疫系统的有效激活和调控对于机体抵抗病原微生物的侵袭具有重要意义。先天免疫反应的过度激活,会导致自身炎症反应和自身免疫病的发

2021-06-28

歌德-法兰克福大学:乳酸脱氢B对肿瘤微环境中巨噬细胞代谢的调节

肿瘤微环境中的葡萄糖代谢是肿瘤生长的基本标志,对其进行干预仍然是抗肿瘤治疗的一个有吸引力的选择。肿瘤衍生因子如microRNAs(MiRs)是否调节基质细胞,特别是肿瘤相关巨噬细胞(TAMs)的葡萄糖代谢,以劫持它们以获得营养支持,目前仍不清楚。作者的发现证实了LDHB在巨噬细胞中的重要作用,并建立了肿瘤来源的miR-375作为乳腺癌巨噬细胞代谢的一种新的调

2021-06-24

新型钙调神经磷酸抑制剂Lupkynis在欧盟申请上市:可显著改善肾脏应答!

葛兰素史克Benlysta(倍力腾)是第一个治疗LN的药物,Lupkynis是第一个LN口服药物。

2021-06-28