新研究揭示CRISPR/Cas9除了作为基因编辑工具，还可作为调节开关调节基因活性
2021年1月23日讯/生物谷BIOON/---在一系列针对实验室培养的细菌开展的实验中，来自美国约翰霍普金斯大学的研究人员发现了证据，表明广泛使用的基因切割系统CRISPR-Cas9还有另一种作用---作为CRISPR-Cas9基因的自我调节开关。它调低或调弱CRISPR-Cas9活性的作用，可能会帮助科学家们开发出用于研究目的的细胞基因工程新方法。相关研
恒瑞IL-2衍生物治疗药物申报临床
近日，恒瑞医药发布公告，旗下自主研发的在研PEG修饰IL-2药物SHR-1916国内申报临床试验，已获得了CDE的受理承办，拟用于晚期恶性肿瘤的治疗。值得一提的是，这是国内首个申报临床的国产IL-2衍生物治疗药物，恒瑞优先布局。古老的免疫治疗药物IL-2人白细胞介素-2(interleukin-2，IL-2)，也称为T细胞生长因子(TCGF)，这
IL-15激动剂联合卡介苗治疗膀胱癌III期研究成功 缓解率达72%
12月21日，ImmunityBio宣布IL-15激动剂N-803（Anktiva）治疗非肌层浸润性原位膀胱癌（CIS）关键II/III期试验(QUILT3.032)的首个队列研究获得积极结果。结果显示，在疗效可评估受试者中，卡介苗联合N-803治疗组患者完全缓解率达72%（51/71，任意时间），其中59%的患者的完全缓解时间持续1
CRISPR-Cas9技术编辑的CAR-T细胞或能增强机体抵御血液癌症的潜力
2020年12月20日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，在2020年第62届美国血液学会年会(ASH)上，来自宾夕法尼亚大学的科学家们展示了他们最新的临床前研究结果，他们发现，利用CRISPR/Cas9技术敲除CAR-T细胞上能抑制T细胞激活的特殊蛋白或能增强工程化T细胞清除血液癌症的能力。研究人员敲除了CAR-T细胞上名为CD5的基因，随后将其输注回携
Nat Commun：利用AAV9-CRISPR-Cas9基因编辑有望清除受感染细胞DNA中的HIV DNA
2020年12月5日讯/生物谷BIOON/---猿猴免疫缺损病毒（SIV）是一种与人类免疫缺陷病毒（HIV）存在密切亲缘关系的病毒。在一项新的研究中，来自美国天普大学刘易斯-卡茨医学院和杜兰大学等研究机构的研究人员在HIV研究方面迈出了重要一步：他们成功地从非人灵长类动物的基因组中剔除了SIV。这一突破使得他们比以往任何时候都更接近开发治愈人类HIV感染的方
Cell：癌症免疫治疗新靶点——SerpinB9
丝氨酸蛋白酶抑制剂（serpins）参与调节机体内许多重要的生命过程。先前已有研究证明SerpinB9（Sb9）可以保护肿瘤细胞免受颗粒酶B（GrB）诱导的细胞凋亡，Sb9是GrB的生理抑制剂，GrB在被细胞毒性淋巴细胞递送到靶细胞后能引发细胞凋亡，但是这种保护作用还需要在体内研究中进行综合分析。11月25日，在Cell上发表的一项最新研究中，来自美国哈佛医
临床首次证实CRISPR-Cas9技术可有效治疗镰刀型红细胞贫血和β-地中海贫血
镰刀型红细胞贫血（SCD）和β-地中海贫血（TDT）是两种常见的基因缺陷性疾病，其共同特点是由于珠蛋白基因的缺陷使血红蛋白中的珠蛋白肽链有一种或几种合成减少或不能合成，从而产生无效的血红蛋白。目前常见的治疗方法是输血（输入红细胞）或输入铁螯合剂，但易出现中毒现象，且不能从根本上治疗疾病，而唯一根治的方法——造血干细胞移植，却存在匹配的捐赠者稀缺的