临床首次证实CRISPR-Cas9技术可有效治疗镰刀型红细胞贫血和β-地中海贫血
镰刀型红细胞贫血（SCD）和β-地中海贫血（TDT）是两种常见的基因缺陷性疾病，其共同特点是由于珠蛋白基因的缺陷使血红蛋白中的珠蛋白肽链有一种或几种合成减少或不能合成，从而产生无效的血红蛋白。目前常见的治疗方法是输血（输入红细胞）或输入铁螯合剂，但易出现中毒现象，且不能从根本上治疗疾病，而唯一根治的方法——造血干细胞移植，却存在匹配的捐赠者稀缺的
首次利用CRISPR/Cas9基因组编辑系统在体内破坏癌细胞
2020年11月21日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自以色列特拉维夫大学等研究机构的研究人员证实CRISPR/Cas9系统在治疗转移性癌症方面非常有效，这是在寻找癌症治愈方法的道路上迈出的重要一步。他们开发出一种基于脂质纳米颗粒的新型递送系统，该递送系统专门针对癌细胞，并通过基因操纵破坏它们。这种称为CRISPR-LNP的递送系统携带一种编
ALKS3831(奥氮平/samidorphan)遭美国FDA拒绝批准：治疗精神分裂症/双相I型障碍
ALKS3831可提供奥氮平的疗效、同时降低体重和新陈代谢的副作用，提高治疗安全性。
Lancet Diabetes Endocrinol：降糖药有助于保护I型糖尿病患者肾脏健康
根据《柳叶刀》杂志发表的一项新研究结果，2型糖尿病患者常用的降糖药可以保护1型糖尿病患者的肾脏。
Nature子刊：经改进靶向毒性RNA的CRISPR-Cas9有望治疗强直性肌营养不良I型
2020年9月23日讯/生物谷BIOON/---强直性肌营养不良I型（Myotonic dystrophy type I, DM1）是最常见的成人发病性肌肉营养不良。患有这种疾病的人遗传了重复的DNA片段，导致了重复性RNA的毒性堆积。因此，天生患有强直性肌营养不良的人经历了渐进性肌肉萎缩和虚弱以及其他各种衰弱症状。CRISPR-Cas9是一种越来越多地用于
地衣型真菌系统学研究获进展
地衣是由地衣型真菌和相应的藻类或蓝细菌组成的稳定共生生态系统。作为先锋生物，地衣在干热、寒冷、高海拔、强光照等恶劣环境下历经长期演化而形成其独特的适应能力。叶上衣目地衣型真菌（Strigulales）是典型的叶生地衣，主要生长在热带地区的树叶上，是特殊生境的地衣资源，其因分布范围广而成为热带地区比较具有代表性的叶生物种，也是为数不多地隶属于座囊菌纲的地衣型真
ALKS3831(奥氮平/samidorphan)在美国即将获批：治疗精神分裂症/双相I型障碍
ALKS3831可提供奥氮平的疗效、同时降低体重和新陈代谢的副作用，提高治疗安全性。
Sci Adv: 阻断胰腺神经信号可抑制I型糖尿病
在最近发表在《Science Advance》杂志上的一项研究中，La Jolla免疫研究所（LJI）的研究人员报告说，神经系统可能促进胰腺Beta细胞死亡。他们在小鼠模型中的新发现表明，阻断胰腺神经信号可以阻止患者发展为1型糖尿病。
Mol Cell：从结构上揭示出最大最复杂的CRISPR-Cas系统的作用机制
2020年8月3日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自丹麦哥本哈根大学、中国山东大学和华中农业大学的研究人员利用先进的低温电镜（CryoEM）技术成功地可视化观察最大最复杂的CRISPR-Cas系统的三维结构。他们认为这种系统可能在生物医学和生物技术方面有潜在的应用。相关研究结果于2020年7月29日在线发表在Molecular Cell期刊上