Nature子刊：经改进靶向毒性RNA的CRISPR-Cas9有望治疗强直性肌营养不良I型
2020年9月23日讯/生物谷BIOON/---强直性肌营养不良I型（Myotonic dystrophy type I, DM1）是最常见的成人发病性肌肉营养不良。患有这种疾病的人遗传了重复的DNA片段，导致了重复性RNA的毒性堆积。因此，天生患有强直性肌营养不良的人经历了渐进性肌肉萎缩和虚弱以及其他各种衰弱症状。CRISPR-Cas9是一种越来越多地用于
Sci Adv: 阻断胰腺神经信号可抑制I型糖尿病
在最近发表在《Science Advance》杂志上的一项研究中，La Jolla免疫研究所（LJI）的研究人员报告说，神经系统可能促进胰腺Beta细胞死亡。他们在小鼠模型中的新发现表明，阻断胰腺神经信号可以阻止患者发展为1型糖尿病。
Mol Cell：从结构上揭示出最大最复杂的CRISPR-Cas系统的作用机制
2020年8月3日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自丹麦哥本哈根大学、中国山东大学和华中农业大学的研究人员利用先进的低温电镜（CryoEM）技术成功地可视化观察最大最复杂的CRISPR-Cas系统的三维结构。他们认为这种系统可能在生物医学和生物技术方面有潜在的应用。相关研究结果于2020年7月29日在线发表在Molecular Cell期刊上
Nat Metab: 新研究有助于治疗I型糖尿病
当人自身的免疫系统破坏胰腺中产生胰岛素的β细胞时，就会导致1型糖尿病的发生。近年来，科学家们已经学会了如何生长大量的替代β细胞，但研究人员仍在尝试许多方法来保护这些细胞免受免疫攻击。近日，Joslin糖尿病中心的研究人员现在发现了一种新的方法，最终可能有助于保护这种移植的β细胞或减缓疾病的发作。
Nat Commun：溶瘤病毒表达的I型干扰素会促进CAR-T细胞凋亡
2020年7月19日讯/生物谷BIOON/---经基因改造后表达嵌合抗原受体（CAR）的T细胞在治疗血液恶性肿瘤方面取得了显著的成功。然而，在实体瘤的恶劣微环境中，多种免疫抑制机制限制了它们的渗透，并导致它们出现功能障碍。CAR-T细胞无法充分迁移到肿瘤中反映了一个不利的缺乏CXCL9、CXCL10和CXCL11的趋化因子梯度，其中CXCL9、CXCL10和
Science：发现重症COVID-19患者的特征---I型干扰素反应缺乏和炎症加重
2020年7月17日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自法国的研究人员鉴定出他们认为是重症COVID-19患者的典型特征。相关研究结果于2020年7月13日在线发表在Science期刊上，论文标题为“Impaired type I interferon activity and inflammatory responses in severe
Science：发现一种可靠的CRISPR/Cas13a系统抑制剂
2020年7月11日讯/生物谷BIOON/---对细菌和噬菌体（感染细菌的病毒）之间的进化军备竞赛的探索发现了各种防御机制，其中包括CRISPR-Cas（CRISPR相关核酶）适应性免疫系统。了解CRISPR介导的免疫防御机制（涉及DNA编码的RNA引导的序列特异性靶向入侵核酸）催生了基于不同Cas效应因子的强大基因组工程平台。随后的研究还发现了抗CRI
I型干扰素可有效抑制SARS-CoV-2！
2020年4月14日讯 /生物谷BIOON /——COVID-19正在发生的历史性暴发不仅构成了一场全球公共卫生危机，而且带来了毁灭性的社会和经济影响。这种疾病是由一种新发现的冠状病毒引起的--即严重急性呼吸综合征2型冠状病毒 (SARS-CoV-2)。因此，迫切需要确定抗病毒药物，以减少COVID-19大流行。近日来自德克萨斯大学医学院病理学系和人类感染与
Circulation：I型糖尿病患者易患自体免疫相关心脏衰竭
1型糖尿病患者，尤其是血糖控制不好的患者，患心血管疾病的风险比一般人群明显要高。更令人费解的是，在1型糖尿病患者中，许多心血管疾病的危险因素与2型糖尿病相关的已知危险因素并不一致。