新型PCSK9靶向RNAi药物inclisiran III期临床成功，一年只需皮下注射2次！
2019年08月28日讯 /生物谷BIOON/ --The Medicines Company是一家生物制药公司，专注于应对当今最大全球医疗挑战和负担——心血管疾病，其目的是阻止动脉粥样硬化的致命性进展和高水平低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）造成的心血管风险。近日，该公司公布了siRNA降脂药物inclisiran每6个月给药一次降低LDL-C的首个关键性III期临床研究ORION-11的积极顶线
Nature子刊：利用免疫正交直向同源物有望提高CRISPR-Cas9基因组编辑效率
2019年8月22日讯/生物谷BIOON/---近年来，进入临床试验的蛋白治疗剂的数量急剧增加。这类治疗剂的一个重要限制是它们可能是宿主适应性免疫系统的靶标。业已存在的免疫力和治疗诱导的免疫应答都能够潜在地降低治疗效果。鉴于CRISPR-Cas9的功效和高通量能力，它引发了基因组编辑领域的变革。一项利用CRISPR-Cas9介导的基因组编辑的临床试验于今年年初开始，并且还将有更多的临床试验。然而，
囊获新型AAV9载体 辉瑞达成合作开发基因疗法
近日，REGENXBIO公司宣布与辉瑞（Pfizer）公司达成研发许可协议，允许辉瑞公司使用REGENXBIO专有的NAV腺相关病毒9（AAV9）载体开发基因疗法，治疗弗里德赖希共济失调（Friedreich’s ataxia，FA），改善患者的生活。FA是一种最常见的遗传性共济失调类型，每5万人中会有1人受影响。FA患者是由于FXN基因出现突变引起的，基因突变限制了共济蛋白（frataxin）的
Science子刊：对特定的造血干细胞亚群进行CRISPR-Cas9基因编辑可有效逆转多种血液疾病的症状
2019年8月10日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国弗雷德哈钦森癌症研究中心等研究机构的研究人员利用CRISPR-Cas9对长寿的造血干细胞进行编辑，从而逆转在包括镰状细胞病和β地中海贫血在内的几种血液疾病中观察到的临床症状。这是科学家们首次对成体造血干细胞中的一个特定亚群的遗传组成进行特异性编辑，其中造血干细胞是血液和免疫系统中所有细胞的来源。相关研究结果近期发表在Scie
Nat Biotechnol：研究人员开发新的机器学习模型预测CRISPR-Cas9编辑人原代T细胞的结果
2019年8月4日讯 /生物谷BIOON /——在一项近日发表在《Nature Biotechnology》上、题为"Large dataset enables prediction of repair after CRISPR-Cas9 editing in primary T cells"研究中，来自Chan-Zuckerberg Biohub、斯坦福大学、加州大学等单位的研究人员在Alexa
靶向TMED9蛋白有往治疗多种毒性蛋白病
2019年7月29日讯/生物谷BIOON/---科学家们早就知道，数十种称为毒性蛋白病（toxic proteinopathy）的遗传性疾病，是由细胞中特定错误折叠蛋白的堆积引起的。但是，负责这种堆积的分子机制仍然是个谜，这就阻止了开发相应疗法的努力。如今，在一项新的研究中，来自美国布罗德研究所、哈佛医学院和布莱根妇女医院的研究人员发现一些毒性蛋白病可能起源自一个以前未被认识到的原因：细胞运输网络
Nat Biomed Engin：科学家利用CRISPR-Cas9成功实现T细胞重编程 有望开发出新型抗癌疗法
2019年8月1日 讯 /生物谷BIOON/ --从20世纪80年代开始，研究人员就提出了一种理念，即对患者自身的免疫细胞进行遗传修饰使其有效抵御机体感染和肿瘤，但截至目前为止，修饰后的T细胞仍然无法像天然T细胞一样有效发挥作用，这无疑限制了其在临床中使用的价值。近日，一项刊登在国际杂志Nature Biomedical Engineering上的研究报告中，来自慕尼黑工业大学的科学家们通过利用新
Science子刊：靶向CAPN9具有抑制多种组织纤维化的治疗潜力
2019年7月22日讯/生物谷BIOON/---纤维化（fibrosis）是慢性疾病的常见病理结果。在纤维化期间，肌成纤维细胞产生的富含胶原蛋白的胞外基质不断沉积，最终取代了正常的组织实质（tissue parenchyma），因而会损害组织功能。通过间充质转变（mesenchymal transition）产生肌成纤维细胞的祖细胞类型和细胞程序在不同的组织和疾病之间可能有所不同，但是它们在纤维化
研究揭示anti-CRISPR沉默CRISPR-Cas9系统的分子机理
中国科学院生物物理研究所王艳丽课题组和加拿大多伦多大学Karen Maxwell课题组的合作论文Inhibition of CRISPR-Cas9 ribonucleoprotein complex assembly by anti-CRISPR AcrIIC2 在《自然-通讯》（Nature Communications）杂志在线发表。该工作报道了2.45埃的apo AcrIIC2和2.28埃的
改良CRISPR-Cas9将为耳聋带来精准基因疗法
根据世界卫生组织的数据，全世界有4.66亿人患残疾性听力损失，相当于平均不到20人中就有1人丧失听力。遗传造成的听力损失还是新生儿最常见的残疾之一。基因编辑技术的问世，为治疗基因缺陷引起的遗传性耳聋带来了前所未有的希望。最近，哈佛医学院和波士顿儿童医院的一支联合研究团队，利用优化的CRISPR-Cas9基因编辑系统，在耳聋小鼠模型上精确识别并修正内耳的致聋突变，帮助小鼠留住听力。这一概念验证的完成