Cell Stem Cell：基因疗法能够恢复I型糖尿病小鼠的血糖水平
2017年1月5日/生物谷BIOON/---I型糖尿病是一类慢性的自体免疫疾病，主要病因是免疫系统攻击摧毁了产生胰岛素的beta细胞，从而导致血糖含量无法控制。根据最近发表在《Cell Stem Cell》杂志上的一篇文章，一种基因疗法能够提高糖尿病小鼠beta细胞长期的存活率，并且能够使得血糖水平得到长期的稳定。利用AAV病毒载体运送两个名为Pdx1以及MafA的蛋白进入胰腺，能够对alpha细
J Infect Dis：利用保护性HLA单体型控制HIV-1复制
2017年12月18日/生物谷BIOON/---20%的日本人口拥有一组遗传自单亲的与溃疡性结肠炎和大动脉炎（Takayasu arteritis）存在关联的基因（单体型）。人们已知这些单体型具有抵抗HIV-1的作用。日本熊本大学艾滋病研究中心的研究人员之前已发现相比于不携带HLA-B*52:01和HLA-C*12:02单体型的患者，携带这两种单体型的患者具有更低的血浆病毒载量（plasma vi
患者HLA基因型影响免疫检测点抑制剂的疗效
2017年12月16日/生物谷BIOON/---癌细胞的特征之一是它们的DNA发生突变，这些癌细胞应当被免疫系统识别为“外来的”。然而，癌细胞发现逃避免疫系统检测的方法。图片来自National Institutes of Health。被称作免疫检测点抑制剂（immune checkpoint inhibitor）的新药能够恢复对癌细胞的识别，从而导致对许多癌症类型产生显著的反应。但不是每名患者
罕见血液紊乱症靶向药物临床I期试验完成
2017年12月12日/生物谷BIOON/---最近召开的美国血液学会年度会议上的一项临床I期试验结果表明：对于恶性或晚期的系统性肥大细胞增多症（AdvSM），即一种罕见的血液紊乱疾病，一种靶向其遗传突变位点的实验性药物取得了快速与持久的治疗效果，而且并没有出现负面效应。这一药物名为BLU-285,其靶向的是常见于AdvSM中的KITD816V突变。“我们发现这一药物能够产生快速与持久的治疗效果，
首个CRISPR产品将于2018年开展β-地中海贫血I/II期临床试验
β 地中海贫血(β-mediterranean anemia)是指β 链的合成受部分或完全抑制的一组血红蛋白病。患儿出生时无症状，多于婴儿期发病，生后3～6 个月内发病者占50%，偶有新生儿期发病者。发病年龄愈早，病情愈重。严重的慢性进行性贫血，需依靠输血维持生命，3～4 周输血1 次，随年龄增长日益明显。并发含铁血黄素沉着症时因过多的铁沉着于心肌和其他脏器如肝、胰腺等而引起该脏器损害的相应症状，
两篇研究揭示HLA基因杂合性丢失让非小细胞肺癌逃避免疫系统破坏
图片来自Cell, doi:10.1016/j.cell.2017.10.001。2017年11月19日/生物谷BIOON/---根据在2017年10月26日～30日举办的美国癌症研究协会（AACR）-美国国家癌症研究所（NCI）-欧洲癌症治疗研究组织（EORTC）国际分子靶标与癌症治疗会议（International Conference on Molecular Targets and Can
Nature：从结构上揭示MHC-I肽组装复合体筛选蛋白片段机制
图片来自S. Trowitzsch, A. Möller, R. Tampé。2017年11月16日/生物谷BIOON/---如今，社交媒体帮助我们跟上时事。由于我们无法同时处理大量的信息，神经网络仅提取我们需要知道的信息。我们体内的细胞以一种类似的方式运作：在抵抗寄生虫、病毒甚至癌症的过程中，一种被称作MHC-I肽组装复合体（MHC-I peptide-loading complex）
Alnylam公布I型原发性高草酸尿症药物Lumasiran积极试验结果
11月3日，致力于RNAi疗法的Alnylam制药公司宣布了公司靶向葡糖酸氧化酶的1型原发性高草酸尿症（PH1）RNAi疗法药物lumasiran（前代号为ALN-GO1）正在进行中的临床1/2期研究的初步结果。试验数据发布在近日的2017年美国肾脏病学会肾病周年度会议上。年会上，Alnylam公布了该临床1/2期试验前两个PH1患者队列（6-19岁）B部分的最初数据。该部分试验属于随
基石药业PD-L1单克隆抗体(CS1001) I期临床试验首例病人用药
-国内首个自然全长全人源抗PD-L1单克隆抗体(CS1001) I期临床试验首例病人用药苏州2017年10月20日电 /美通社/ -- 基石药业（苏州）有限公司今日宣布，国内首个全长全人源PD-L1单克隆抗体药物CS1001首次人体临床试验成功迎来首例病人在北京肿瘤医院的入组和给药，随后的试验将在北京肿瘤医院、复旦大学肿瘤医院等地同步展开。基石药业是一家专注开发肿瘤免疫治疗药物的生物医药公司。“这
诺奖实验室Sami Djoulah博士——HLA抗原系统助力医学应用
众所周知，免疫系统具有免疫监视、防御、调控的作用，是人体抵御病原菌侵犯最重要的保卫系统。近年来，众多研究和临床试验已经表明，我们可以利用免疫系统，进行疾病的诊断和治疗，有望解决很多之前无法解决的医学难题，像肿瘤、艾滋病、糖尿病等。若说免疫系统，便不得不说一组基因群：MHC——主要组织相容复合物，它存在于脊椎动物体内，与免疫功能密切相关，不同种属动物的MHC及其抗原命名不同，但其结构组成、组织细胞分