2024年十大畅销基因疗法，仅3款销售额超1亿美元
目前已有十多款基因疗法获得 FDA 批准上市，然而，其中只有一款在 2024 年的销售额突破 10 亿美元，只有前 3 款销售额超过 1 亿美元。
2025-05-19
柳叶刀：AAV基因疗法，帮助遗传性失明儿童重见光明
该研究首次证明了 AIPL1 基因疗法在儿童中的安全性和有效性，能够显著改善视力及生活质量，此外，视力的改善还可能促进儿童语言、社交和运动能力的正常发展。
2025-02-24
Nature：揭秘雌激素受体开关或有望帮助开发新型乳腺癌疗法
这项研究中，研究人员利用来自阿贡国家实验室的先进光子源和国家同步加速器光源II的小角度X射线散射和核磁共振谱工具来对这种蛋白质开关进行了非常详细的研究。
2025-01-19
Nat Cancer：新型癌症疗法或能利用细菌毒素来训练宿主机体的免疫系统
本文研究结果表明，设计ATCs来促进机体对肿瘤细胞的免疫识别或许代表了一种能治疗多种人类癌症的潜在有希望的疗法。
2025-03-10
Cell重磅：CAR-T细胞疗法竟会引发“脑雾”？斯坦福大学找到破解之道
短暂耗竭小胶质细胞或阻断 CCR3，可挽救 CAR-T 细胞治疗后小鼠的少突胶质细胞缺陷，并在注意力和短期记忆功能的行为测试中恢复其认知表现。
2025-05-16
Cancer Discov：阻断特殊酶类的功能或能改善黑色素瘤免疫疗法的治疗结局
本文研究不仅揭示了HPGDS在黑色素瘤免疫治疗中的重要作用，还为克服免疫治疗抵抗提供了新的靶点。
2025-04-15
Cell：增强脑膜淋巴管功能的疗法有望改善年老哺乳动物的记忆力
这项新研究发现，不堪重负的小胶质细胞会产生一种遇险信号，一种称为IL-6的免疫蛋白，它作用于脑细胞，促进淋巴管受损小鼠的认知能力下降。
2025-03-25