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成功挽救8岁小男孩生命,华人学者一作Nature论文:利用辅酶Q10前体,缓解致命线粒体脑病

这项研究首次证明了原发性辅酶 Q10 缺乏相关的神经症状可以通过补充辅酶 Q10 的前体物质(而不是辅酶 Q10 本身)来稳定或改善,细胞随后会利用这些辅酶 Q10 前体物质来构建更多的辅酶 Q10。

2025-07-16

iScience:工程病毒样颗粒在类器官中“出手”,成功将囊性纤维化关键突变G542X转为G542R

研究利用工程病毒样颗粒递送腺嘌呤碱基编辑器,在患者来源的肠道类器官中,将囊性纤维化致病突变G542X编辑为G542R,恢复了部分CFTR功能,为该疾病治疗提供了新方向。

2025-04-17

最新研究:血液细胞外囊泡带 C1q 过血脑屏障,促神经元产 Aβ 加速病情

这项研究无疑为 AD 领域点亮了新的希望,让我们离 “留住记忆” 又近了一步!

2025-09-04

Front Immunol新发现:骨髓瘤患者骨髓外泌体借HLA-G/PD-1/PD-L1扰免疫,成治疗新靶标

本研究发现多发性骨髓瘤患者骨髓来源的细胞外囊泡数量更多,且高表达HLA-G、PD-1、PD-L1,可抑制T细胞活化及关键细胞因子分泌,HLA-G阻断能部分逆转该效应,提示其为恢复抗肿瘤免疫的潜在靶标

2025-09-24

Science:新研究从结构上揭示c-MYC基因启动子中的G-四链体识别核仁素蛋白机制

在达到单个原子分辨率的图像中,研究人员展示了这个"刹车"如何工作:一个蛋白质与一段和癌症相关的DNA结合,就像两块乐高积木咬合在一起。

2025-09-30

礼来2025Q1:营收增长45%,GLP-1美国市场处方量超过诺和诺德

5月1日,礼来发布2025Q1财报,总营收127.29 亿美元,同比增长45%。中国区收入4.51亿美元,同比增长20%。研发投入27.3亿美元,同比增长8%,占总收入的21.5%。

2025-05-04

困住“癌王”KRAS-G12V!Nat Chem Biol:研究者揪出脂肪酸酶 ELOVL6,抑制剂让肿瘤缩水还延长生存期

科学家们发现,给携带KRAS-G12V突变肿瘤的小鼠使用ELOVL6抑制剂,可以抑制肿瘤生长并提高生存率。

2025-10-30

JCO:索托拉西布联合帕尼单抗有望治疗KRAS G12C突变的结直肠癌

CodeBreaK 300试验为KRAS G12C突变结直肠癌患者带来了新的希望,索托拉西布联合帕尼单抗的组合疗法在延长无进展生存期和提高客观缓解率方面表现出显著优势,为患者提供了一种新型治疗选择。

2025-05-07

Nature Aging:倪振洪/周思儒/陈林/连继勤团队发现,心脏药物辅酶Q10可通过抑制铁死亡,改善骨关节炎相关肌肉萎缩

在这项新研究中,研究团队探索了骨关节炎(OA)累及的关节周围股四头肌的组织病理学改变及分子特征。

2025-07-01

Nature子刊:引入m7G帽结构,显著提高环状mRNA翻译效率

该研究通过引入内部帽结构来增强环状 mRNA 的翻译效率,从而推动其在 RNA 疗法中的应用。

2025-02-23