借助磁控微流控芯片,建立埃博拉病毒核酸适配体的高效筛选平台
埃博拉病毒是一种高致病性传染病，高亲和力和特异性的亲和试剂对其防控具有重要的意义。近日，武汉大学生物医学分析化学教育部重点实验室研究人员通过借助磁控微流控芯片，建立了一个针对埃博拉病毒核酸适配体的高效筛选平台。核酸适配体因其具有体外筛选、化学合成等特点，能够为病毒的检测提供一种性能优异的亲和试剂。然而，核酸适配体的筛选效率是其广泛应用的一个重要瓶颈。为提高其筛选效率，严苛的筛选条件是其
基因疗法治疗DMD 辉瑞首次公布人体试验早期数据
29日，辉瑞（Pfizer）公司公布了旨在治疗杜兴氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy， DMD）的基因疗法PF-06939926，在1b期临床试验中获得的初步结果。试验结果显示，这一基因疗法能够提高患者肌肉中抗肌萎缩蛋白的表达水平，并且改善肌肉功能性指标。DMD是一种严重遗传病，患者肌肉逐渐退化和无力，症状通常在儿童3-5岁时开始出现。患者在十几岁时
FibroGen创新疗法2期临床结果积极 缓解DMD患者致死首要因素
日前，FibroGen公司公布了治疗杜兴氏肌营养不良症（DMD）的在研药物pamerevlumab，在治疗非卧床（non-ambulatory）DMD患者的2期临床试验的中期结果。Pamrevlumab是一款靶向结缔组织生长因子（CTGF）的单克隆抗体。中期试验结果表明，pamrevlumab与患者历史数据相比，能够缓解患者肺功能和心脏功能的下降。DMD是一种罕见的失能性神经肌肉疾病，
杜氏肌营养不良(DMD)新药Puldysa在欧盟进入审查，有效延缓呼吸功能下降
2019年06月26日讯 /生物谷BIOON/ --Santhera Pharmaceuticals是一家专注于开发和商业化创新疗法治疗罕见病和其他疾病的瑞士制药公司。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理Puldysa（idebenone）的上市许可申请（MMA），该药用于未使用糖皮质激素的杜氏肌营养不良症（DMD）患者治疗呼吸功能障碍。EMA人用医药产品委员会（CHMP）对该MAA的
Cell Stem Cell：利用干细胞首次制备“血脑屏障”芯片“
2019年6月16日 讯 /生物谷BIOON/ --内格夫本古里安大学（BGU）和洛杉矶Cedars-Sinai医学中心的研究人员首次创造了一种含有干细胞的人类血脑屏障（BBB）芯片，用于开发个性化医疗和研究脑部疾病的新技术。用于开发个性化医疗和研究脑部疾病的新技术。这项新研究发表在Cell Stem Cell杂志上。（图片来源：Www.pixabay.com）血脑屏障阻止血液中的毒素和其他外来物
美国FDA批准Emflaza扩大适用人群，用于2-5岁杜氏肌营养不良（DMD）患者
2019年06月09日讯 /生物谷BIOON/ --PTC Therapeutics公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准扩展Emflaza（deflazacort）的标签，纳入2-5岁杜氏肌营养不良症（DMD）儿科患者。此次批准，使Emflaza成为唯一一个被批准用于治疗所有2岁及以上DMD患者的药物。DMD是一种罕见的儿童遗传性疾病，导致进行性不可逆的肌肉退化，Emflaza于20
Nat Biomed Eng：器官芯片技术有助于体外研究人类基因组
2019年5月15日 讯 /生物谷BIOON/ --人类微生物组，即生活在体内和体内的大量微生物，深刻地影响着人类的健康和疾病。特别是人体肠道菌群，其中含有最密集的微生物，不仅可以分解营养物质，释放对我们生存至关重要的分子，而且也是许多疾病发展的关键因素，包括感染，炎症性肠病，癌症，代谢性疾病，自身免疫性疾病和神经精神疾病。我们对人体 - 微生物组相互作用的了解大多基于使用基因组或宏基因组分析的粪
蛋白质修复疗法Translarna获批，治疗≥5岁无义突变型杜氏肌营养不良(DMD)儿童
2019年04月30日/生物谷BIOON/--PTC Therapeutics公司近日宣布，巴西国家卫生监督局（ANVISA）已根据罕见病程序批准Translarna（ataluren），用于治疗5岁及以上、非卧床、无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD）儿童患者。杜氏肌营养不良（DMD）主要影响男性，这是一种罕见的、不可逆的、致命的遗传性神经肌肉疾病，每3500至5000名新生儿中约有1人会受到影
Nature子刊：开发出可在几分钟内检测基因突变的CRISPR芯片
2019年4月18日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国加州大学伯克利分校和克莱蒙特学院联盟凯克研究所的研究人员将CRISPR与用石墨烯制成的电子晶体管结合在一起，构建出一种可在几分钟内检测出特定基因突变的新型手持设备。这种称为CRISPR-Chip（CRISPR芯片）的设备可用于快速诊断遗传疾病或评估基因编辑技术的准确性。他们使用这种设备来鉴定来自杜兴氏肌营养不良（DMD）患者
杜氏肌营养不良(DMD)新药！首创结缔组织生长因子单抗pamrevlumab获美国FDA第3个孤儿药资格
2019年04月18日/生物谷BIOON/--FibroGen是一家领先的美国生物制药公司，总部设在旧金山，在中国的北京和上海均设有分支机构，该公司致力于运用其在缺氧诱导因子（HIF）、结缔组织生长因子（CTGF）生物学和临床开发方面的前沿专业知识，发现和开发用于治疗贫血、纤维化和癌症领域的创新疗法。近日该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性抗CTGF单克隆抗体pamrevluma