首款DMD新生儿筛查测试获FDA批准上市
今日，美国FDA宣布，批准PerkinElmer公司开发的GSP血清肌酸激酶试剂盒上市，用于杜兴氏肌营养不良症（DMD）新生儿患者的筛查。该产品是FDA批准的首款适用于新生儿DMD筛查的试剂盒。DMD是由于在X染色体上编码抗肌萎缩蛋白的基因上出现突变而导致的罕见遗传病。抗肌萎缩蛋白的缺失或缺陷，导致肌肉在收缩过程中出现慢性损伤，炎症发作，影响肌肉
杜氏肌营养不良(DMD)新药！Sarepta公司第二款外显子跳跃疗法Vyondys 53获得美国FDA批准！
2019年12月16日讯 /生物谷BIOON/ --Sarepta Therapeutics是一家专注于开发精准基因疗法治疗罕见病的生物技术公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准Vyondys 53（golodirsen），用于治疗经检测证实适合使用外显子53跳跃（exon 53 skipping）治疗的杜氏肌营养不良症（DMD）患
Science子刊：肝芯片可用于鉴定药物的物种特异性肝毒性
2019年11月22日讯/生物谷BIOON/---在美国威斯生物启发工程研究所开发的众多微工程器官芯片（Organ Chip）模型中，肝芯片引起了许多行业的特别关注，这是因为对复杂生化相互作用的实时分析可以大大增强在药物、食品和其他消费产品的开发中普遍存在的肝毒性测试。作为一家衍生自威斯生物启发工程研究所的致力于将器官芯片技术商业化的公司，Emulate公司（Emulate Inc.）近期宣布一项
等离激元芯片界面上的细胞操控与检测应用
液体活检由于副作用小、非侵入、实时等优势广泛应用于肿瘤诊断、治疗和预后检测，尤其是循环肿瘤细胞分析为肿瘤精确筛查、疗效评估、患者分期和转移/复发研究提供了新方法。开发新型循环肿瘤细胞筛选分析方法用于临床诊断需要满足多个要素：Ⅰ)低浓度捕获；Ⅱ)单细胞级别分析；Ⅲ)适用于临床血液检测；Ⅳ)快速且可大规模应用等。近期，上海交通大学生物医学工程学院钱昆团队联合美国斯坦福大学戴宏杰团队和达特茅
杜氏肌营养不良症(DMD)新药项目ifetroban获美国FDA孤儿药产品研发项目拨款！
2019年09月25日/生物谷BIOON/--Cumberland Pharmaceuticals是一家专科药制造商，致力于提供高质量的处方药改善患者的护理。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）孤儿药产品开发项目基金将对其研究性药物ifetroban治疗杜氏肌营养不良症（DMD）相关心肌病的一项新的II期临床项目进行资助。基于临床前的发现，FDA已批准了Cumberland公司在7岁及
基于微流控技术的机体/器官芯片在药物开发中的应用
2019年8月16日讯 /生物谷BIOON /——器官芯片，作为一种基于微加工技术的的微流体器件，近年来在体外器官模型得到了广泛的研究。由于它可能在物理和化学方面采用微流体装置技术模拟体外环境，因此维持可以通器官芯片来维持细胞功能和形态，并复制器官间的相互作用。来自日本东海大学（Tokai University）和东京大学（The University of Tokyo）的研究人员发表了一篇综述文
仿生微流控肝芯片研究进展
肝脏是机体的代谢中枢，它合成血浆蛋白、调节糖原储存、生成激素，也是药物代谢和解毒的主要场所。肝脏毒性是化合物和药物常见的毒性反映，是临床前评估的一个重要指标。传统上，临床前评估通过动物实验进行检测，但是其昂贵的费用、耗时耗力、与人体反应对应性低以及动物福利等伦理方面的问题，使得寻求新型高效的体外评价方法成为一个重要的发展趋势。仿生微流控器官芯片是2011年以来快速发展的一个
微流体芯片在用于癌症液体活检的胞外囊泡分离和分析中的应用
2019年8月9日讯/生物谷BIOON/---胞外囊泡（extracellular vesicle, EV）正在成为癌症液体活检中有前景的生物标志物。从细胞培养基或生物液体中分离出高纯度和高质量的EV仍然是一项技术挑战。在过去十年中，人们已开发出基于微流体的EV操纵技术。迄今为止开发出的基于微流体的EV分离技术能够分为两类：表面生物标志物依赖性的方法和尺寸依赖性的方法。微流体技术允许在单个芯片上集
DMD获批疗法临床试验结果积极 显著延缓肺功能衰退
日前，最新发表的研究表明，Sarepta Therapeutics公司治疗杜兴氏肌营养不良症（DMD）的反义RNA药物Exondys 51 (eteplirsen)，在验证性上市后研究的3项试验中，皆取得了延缓肺功能衰退的积极结果。这些结果于近期发布在Journal of Neuromuscular Diseases上。值得一提的是，Exondys 51是首个经FDA批准的用于治疗特定
DMD获批疗法临床试验结果积极 显著延缓肺功能衰退
日前，最新发表的研究表明，Sarepta Therapeutics公司治疗杜兴氏肌营养不良症（DMD）的反义RNA药物Exondys 51 (eteplirsen)，在验证性上市后研究的3项试验中，皆取得了延缓肺功能衰退的积极结果。这些结果于近期发布在Journal of Neuromuscular Diseases上。值得一提的是，Exondys 51是首个经FDA批准的用于治疗特定