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Cell Stem Cell | 革新疗法:CRISPR-Cas9基因编辑技术在遗传性肝病治疗中的应用

该研究开发了一种培养系统,用于大规模扩增患者来源的原代人肝细胞(PHHs),为基因敲入提供了一种具有巨大潜力的自体肝细胞来源。

2024-05-26

Nat Genet:染色体混乱或会促进白血病对疗法的耐受 有望帮助开发新型靶向性疗法

通过解析CK-AML的动态基因组特征、表型和功能复杂性,本文研究发现或能为揭示白血病干细胞的特征并对其进行靶向作用提供了临床相关的途径。

2024-12-20

30亿美元合作终止,基因泰克放弃现货型TCR-T细胞疗法开发

共有52名患者在北美和欧洲的23个医疗中心参与了这项2期临床试验,其中44名滑膜肉瘤患者和8名MRCLS患者。36%的患者(19/52人)对治疗有反应,肿瘤缩小或在某些情况下完全消失。

2024-04-18

有潜力终生只需用药一次,锐正基因基因编辑新药临床批准

根据公开信息,ART001目前是中国唯一达到90%TTR敲降的体内基因编辑产品。

2024-09-03

JCI:延迟抗体疗法或能改善mRNA疫苗的疗效

本文研究结果表明,共刺激作用的延迟强化或能发挥一定的免疫学效益,并能为开发治疗人类感染性疾病和癌症的更有效的mRNA疫苗提供新的研究见解和基础。

2024-11-12

Nature:利用人工智能设计的DNA开关开启或关闭基因,从而实现精确的基因表达控制

作者开发了一种名为CODA(DNA活性计算优化)的平台,利用他们的人工智能模型,高效地设计出数千种具有特定特征的全新CRE。

2024-11-15

乳腺癌疗法的双刃剑!JNCI:不止是化疗,常见的乳腺癌疗法都会加速机体的衰老

来自加利福尼亚大学等机构的科学家们通过研究发现,包括化疗、放疗和外科手术在内的常见乳腺癌疗法或都会加速乳腺癌幸存者机体的生物衰老过程。

2024-10-15

CAR-T细胞疗法研究进展(第47期)

近年来,CAR-T免疫疗法除了被用来治疗急性白血病和非霍奇金淋巴瘤之外,经改进后,也被用来治疗实体瘤、自身免疫疾病、HIV感染和心脏病等疾病,具有更广阔的应用空间。

2024-10-31

干细胞疗法的崛起与突破

尽管免疫排斥和安全性问题尚未完全解决,研究人员的不断努力正在缩小这一领域的技术鸿沟。干细胞疗法的未来不仅仅是治疗疾病,而是重新定义人类健康的边界。

2024-12-24