Nature：揭示诱发心脏病的关键低密度脂蛋白的具体分子结构
这一研究发现不仅能帮助研究人员更好地理解机体脂肪和胆固醇代谢的基本方面，而且还能帮助开发更好更具特异性的检测技术和清除有害胆固醇的疗法。
2025-02-17
辉瑞新型血友病长效疗法国内申报上市
2023年12月，marstacimab的生物制剂许可申请（BLA）获得了FDA和EMA的受理。其中，FDA将PDUFA日期定在2024年Q4，EMA预计在2025年Q1做出审批决定。
2024-08-17
NEJM：300万美元的慢病毒基因疗法，导致多名患者出现血癌
这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者的长期结局，同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。
2024-10-14
获批关键II期临床，君赛 GC101 TIL 疗法更安全、更优效
2024-12-05
患上必死绝症后，夫妻俩转行研究自救，通过碱基编辑疗法，延长50%寿命
研究团队首先在人类细胞中证实，碱基编辑器（BE3.9max）能够在人类细胞中有效地实现了对 PRNP R37X 编辑。
2025-01-19
柳叶刀：AAV基因疗法，帮助遗传性失明儿童重见光明
该研究首次证明了 AIPL1 基因疗法在儿童中的安全性和有效性，能够显著改善视力及生活质量，此外，视力的改善还可能促进儿童语言、社交和运动能力的正常发展。
2025-02-24
Nat Cell Biol：揭示特殊关键蛋白影响机体神经元结构的分子机制
本文研究结果表明，NPC的空间组织和数量或许是独立决定的，研究人员识别出NPC的生物发生或能作为对机体神经发育疾病损伤非常易感的特殊过程。
2024-10-05