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PNAS:程强等破解器官选择性mRNA递送系统的机制,大大扩展mRNA和CRISPR技术应用范围

  近年来,mRNA作为新型制药技术,短时间内在传染性疾病及肿瘤治疗领域取得了突破性进展。然而,如何将mRNA药物安全、高效地递送到特定靶细胞并保护其免于降解是目前mRNA疗法的主要障碍之一。理想的递送载体必须是安全的、稳定的和器官特异性的。脂质纳米颗粒(LNP)是目前临床上最先进的mRNA递送载体。目前,所有正在研制或批准临床使用的新冠

2022-01-04

Nucleic Acids Res:新型神经网络可更准确地评估CRISPR/Cas系统的DNA编辑效果

在一项新的研究中,来自俄罗斯科学院、斯科尔科沃科学技术研究所和美国国家生物技术信息中心的研究人员提出一种新的神经网络架构,可用于评估为基因编辑实验选择向导RNA(gRNA)的效果。他们的方法将促进用流行的CRISPR/Cas技术进行更有效的DNA修饰,因此将有助于开发新的策略来构建转基因生物,并找到治疗严重遗传性疾病的方法。

2021-12-31

Cancer Res:通过CRISPR-Cas9筛选识别出有望治疗肝细胞癌的新型药物组合

来自中国香港大学等机构的科学家们成功地重新利用了一种获批的药物艾芬地尔(ifenprodil,一种血管舒张药)联合FDA获批的胰腺药物索拉非尼(sorafenib)来治疗肝细胞癌(HCC);该项研究利用了研究人员所开发的CombiGEM-CRISPR v2.0筛选平台,其能加快科学家们在多种可能的药物组合中进行搜索,并抑制基因组中的可药用靶点从而来实现治疗肝细胞癌的目的。

2021-12-29

Nat Microbiol:新研究表明可对微生物群落进行CRISPR/Cas编辑

在一项新的研究中,来自美国加州大学伯克利分校的研究人员找到了一种方法,可以同时在许多不同物种的群体中添加或修改基因,这就为所谓的“群落编辑(community editing)”打开了大门。相关研究结果于2021年12月6日在线发表在Nature Microbiology期刊上。

2021-12-23

Nat Commun:利用脂质纳米颗粒多次递送CRISPR-Cas9到多种肌肉组织中

2021年12月22日讯/生物谷BIOON/---许多难治的疾病是基因突变的结果。基因组编辑技术有望校正该突变,从而为患者提供新的治疗。然而,将该技术用于需要校正的细胞仍然是一个重大挑战。在一项新的研究中,来自日本京都大学等研究机构的研究人员报告了脂质纳米颗粒如何为治疗杜兴氏肌肉营养不良症(DMD)小鼠模型提供有效的递送手段。相关研究结果于2021年12月8

2021-12-23

CRISPR增强人脂肪细胞褐变作为代谢性疾病的细胞治疗

肥胖和2型糖尿病与胰岛素调节的葡萄糖和脂流紊乱以及严重的合并症相关,包括心血管疾病和脂肪性肝炎。

2021-12-15

Nat Commun:利用CRISPR-Cas9对非核糖体肽合成酶进行编辑可产生新型抗生素

在一项新的研究中,来自英国曼彻斯特大学的研究人员发现了一种操纵细菌中关键装配线酶的新方法,这可能为新一代的抗生素治疗铺平道路。相关研究结果近期发表在Nature Communications期刊。

2021-12-23

基因编辑技术CRISPR可100%控制后代性别

在农民伯伯的理想世界中,所有的鸡都是会下蛋的母鸡,所有的牛都是会产奶的母牛,所有的猪都是会下崽的母猪……雄性表示:我们除了被吃,难道真的“一无是处”了吗?(瑟瑟发抖)——也许,是的呢!(扎心)——而且,有些时候,过剩的雄性还会被扑杀,以减少精力和降低成本。(再来一刀)Figure 1 (图片来源:Pixabay)农业领域尚且如此,更不必说科学研究了。譬如,在

2021-12-09

2021年11月CRISPR/Cas最新研究进展

2021年11月30日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。2020年10月,德国马克斯-普朗克病原学研究所的Emmanuelle Charpentier博士以及美国加州大学伯克利分校的Jennifer A. Doudna博士因在CRISPR-Cas9基因编辑方面

2021-11-30

ACS Synth Biol:袖珍式CRISPR系统或能实现便携式的COVID-19检测

2021年12月13日 讯 /生物谷BIOON/ --快速即时诊断对于减轻当前和未来流行病的影响至关重要,然而目前检测SARS-CoV-2的方法需要复杂的实验室检测,这些测试通常需要在场外进行而且需要大量时间。CRISPR-Cas系统如今已经被用来开发敏感和特异性的平台来进行核酸的检测,这些检测平台能利用CRISPR酶对RNA和DNA靶点的RNA引导特异性和

2021-12-12