Nat Med：利用碱基编辑技术有望治疗由斯塔格特病引起的视力丧失
研究开发出一种针对基因组中特定位点的核苷酸腺嘌呤的分子系统。使用修饰的病毒载体将该系统递送到视网膜细胞中，他们的目标是校正与斯塔格特病相关的最常见突变。
2025-01-16
Cell子刊：孙洁/钱鹏旭/裴善赡/黄河团队开发CRISPR基因编辑增强的CAR-T细胞疗法，治疗急性髓系白血病
这项研究支持 CD97 作为急性髓系白血病（AML）的 CAR-T 细胞疗法的一个有前景的靶点。
2025-05-30
Nature：CRISPR激活，治疗儿童严重大脑疾病
该研究将 CRISPR 激活（CRISPRa）技术应用于 SCN2A 单倍体不足的治疗，在相当于人类 10 岁的青春期小鼠模型中，成功恢复了其大脑中 SCN2A 水平，逆转了神经发育障碍。
2025-09-19
Science：重写基因表达法则——转录起始点如何“遥控”数万碱基外的终止密码
从DNA序列的线性顺序，到染色质的折叠构象，再到转录机器RNAPII的行进节律，每一个元素都相互关联，共同决定了最终生命乐章的奏响。
2025-10-12
Nature：最精准的先导编辑器来了
2019 年，刘如谦教授团队开发出了“先导编辑器”（Prime Editor，PE），这是一种基于 CRISPR 系统的新一代基因编辑工具，相比 CRISPR-Cas9 更精准
2025-09-25
Nature子刊：高彩霞团队开发反向先导编辑系统，在人类细胞中实现高效、精准基因编辑
这些结果表明，Rep-X 辅助的、环状 RNA 介导的反向先导编辑系统，拓宽了基因组编辑范围，显著提高了编辑效率，并在精准度和安全性方面展示了显著优势，有望成为疾病模型构建和基因治疗的有力工具。
2025-06-05
一名镰状细胞病患者在碱基编辑临床试验中死亡，Beam公司称死亡事件与碱基编辑无关
2023年12月，美国FDA批准了首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy上市，用于治疗治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病（SCD）患者。
2024-11-10
Nature Biotechnology：基因编辑的“瑞士军刀”！16种序列特异性编辑器诞生，实现对DNA的“按需编程”
这项发表在《自然·生物技术》上的研究，不仅仅是创造了一套包含16个新工具的“基因编辑工具箱”，更重要的是，它提供了一套行之有效的通用策略 (general strategy)。
2025-07-10
新一代基因编辑技术——“先导编辑”完成首次人体试验，修复患者免疫细胞功能
与 CRISPR-Cas9 或碱基编辑相比，先导编辑的用途更广泛且更具可预测性，能够以可编程的方式替换、重写、插入或删除 DNA 片段。
2025-05-22