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Nature Biotechnology:李大力团队等开发光激活RNA碱基编辑器,用于体内基因治疗

该研究开发了一种光激活 RNA 腺苷碱基编辑器——PA-rABE,该系统由 mini dCas13X 和光控 Magnets 系统驱动的分段 ADAR2dd 蛋白组成。

2025-04-04

生成式AI设计出CRISPR蛋白,高效编辑人类DNA,且安全性更高

该研究展示了一种完全由人工智能从头设计的基因编辑工具——OpenCRISPR-1,并首次成功进行了对人类基因组的精准编辑。

2025-08-04

生成式AI设计出CRISPR蛋白,高效编辑人类DNA,且安全性更高

该研究展示了一种完全由人工智能从头设计的基因编辑工具——OpenCRISPR-1,并首次成功进行了对人类基因组的精准编辑。

2025-08-02

揭示造血干细胞CRISPR基因编辑的意外不良后果

这项研究提出了克服基于 HDR 编辑的 HSPC 基因疗法关键障碍的策略,为提高其在临床应用中的疗效和安全性提供了框架。

2025-06-10

登上Cell封面:中国科学院将CRISPR基因编辑与AI机器人结合,推动可持续农业发展

该研究将生物技术 + 人工智能深度融合,首次提出作物-机器人协同设计理念,通过基因编辑重新设计作物花型,快速精准创制“机器人友好”的结构型雄性不育系。

2025-10-19

里程碑突破:首款个性化碱基编辑疗法,成功治疗罕见遗传病,整个开发过程仅6个月

近日,费城儿童医院和宾夕法尼亚大学医学院的研究团队取得了一项具有里程碑意义的医学突破——人类首次实现为单个病人定制基因编辑疗法,并成功治疗了一名患有罕见致命遗传疾病的儿童。

2025-05-17

CRISPR编辑肝类器官破解凝血因子VII缺乏症难题!Haematologica开辟罕见出血病自体治疗新范式

研究通过CRISPR技术纠正患者诱导多能干细胞的凝血因子VII基因突变,生成的肝类器官可分泌功能性凝血因子VII并改善凝血功能,为该疾病的自体细胞治疗提供关键实验依据。

2025-10-31

糖尿病治愈新希望:CRISPR基因编辑细胞在人体内分泌胰岛素,且无需使用免疫抑制药物

研究人员使用 CRISPR-Cas12b 基因编辑了来自捐赠者的胰岛 β 细胞以避免排斥反应,并将这些细胞注射移植到一名患有 1 型糖尿病的男性患者前臂肌肉中,且患者未接受任何免疫抑制药物。

2025-09-06

患上必死绝症后,夫妻俩转行研究自救,通过碱基编辑疗法,延长50%寿命

研究团队首先在人类细胞中证实,碱基编辑器(BE3.9max)能够在人类细胞中有效地实现了对 PRNP  R37X 编辑。

2025-01-19

碱基编辑安全性新发现:腺嘌呤碱基编辑器引发染色体脱靶结构变异

该研究为碱基编辑器的安全性评估提供了重要的科学依据,强调了在临床应用中需谨慎考虑脱靶结构变异的风险。

2024-11-16