亨廷顿病(HD)基因疗法！罗氏与NeuExcell达成战略合作，利用神经再生基因治疗平台开发新型疗法!
亨廷顿病(HD)是一种无法治愈的遗传性大脑疾病，由4号染色体上的一个缺陷基因引起。由于该疾病影响大脑的不同部位，因此会影响运动、行为和认知。
Nat Commun：新型基因疗法通路或能保护机体抵御癌症和痴呆症
来自谢菲尔德大学等机构的科学家们通过研究发现了一种新型基因疗法通路，其或能揭示维持机体基因组健康的重要调节机制，这一途径或能保护机体抵御诸如癌症和痴呆症等严重限制生命的疾病。
Nat Commun：特定的转录因子BATF3及其靶向基因或有望帮助开发治疗罕见白血病类型的新型疗法
来自维也纳医科大学等机构的科学家们通过研究阐明，转录因子BATF3及其靶向基因或在肿瘤细胞的生长过程中扮演着关键角色，相关研究结果或有望帮助科学家们开发治疗癌症的新型疗法。
Nucleic Acids Res：利用I-F型CRISPR-Cas系统高效编辑超级细菌
Yan团队将整个I-F型cas 操纵子克隆到精通整合的载体mini-CTX中，并通过接合将它递送到异源宿主。mini-CTX载体能够将整个Cascade整合到异源宿主基因组中保守的attB基因座上，使它们能够容纳一种能够稳定表达和发挥作用的天然I-F型CRISPR-Cas系统。
Cell：开发出一种新的基因递送载体---MyoAAV，有潜力使基因疗法更安全和更有效地肌肉疾病
研究人员开发出一个新的腺相关病毒（AAV）家族：MyoAAV，它们改善了对肌肉组织的靶向性，这对肌肉疾病患者可能更安全、更有效。
安斯泰来暂停基因疗法AT132临床试验
日前，安斯泰来（Astellas Pharma）宣布，在一名试验参与者发生了严重不良事件后，该公司已暂停基因疗法AT132针对X连锁肌管性肌病（XLMTM）患者的临床试验。此前，安斯泰来基因疗法的开发已经屡次遭遇到了潜在副作用的困扰。AT132是该公司在2019年收购Audentes Therapeutics时获得的一种基因疗法。2020年8月，安斯泰来宣布
盘点罗氏近1个月超60亿美元布局细胞和基因疗法
随着生命科学领域的研究进步，细胞与基因疗法的研发得到了越来越多的关注与重视。在为患者提供多样治疗选择的同时，该类创新疗法也促使医药行业的融资交易持续升温。据不完全统计，近1个月内，罗氏（Roche）公司以超60亿美元布局细胞和基因疗法。细胞疗法方面，罗氏旗下子公司与Adaptimmune Therapeutics达成总价值
Nucleic Acids Research：开发全面评估基因编辑产物新方法
北京大学生命科学学院和北大-清华生命科学联合中心胡家志课题组在Nucleic Acids Research杂志在线发表题为“Global detection of DNA repair outcomes induced by CRISPR-Cas9”和“In-depth assessment of the PAM compatibil
Nature报道新型基因疗法开关——口服小分子，诺华已获技术授权
递送系统是决定基因疗法疗效的关键之一，虽然在向器官或组织中递送基因疗法方面有多种有效的方法，但成功递送并不是疗法发挥功能的全部。在靶器官或靶组织内，如何调节基因疗法的表达水平也是一个很大的难题。过表达可能产生毒性作用，而表达水平过低则会导致疗法的治疗益处大打折扣。理想的解决方法是为基因疗法添加一个“开关”，能使疗法在特定情况下开启，控制其表达水平。费城儿童医
CRISPR先驱张锋利用人类蛋白质开发出新型mRNA递送平台，助推基因疗法开发
2021年8月20日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国麻省理工学院、麦戈文脑科学硏究所、霍华德-休斯医学研究所和布罗德研究所的研究人员开发出一种向细胞递送分子药物的平台。该平台被称为SEND，可以经编程后封装和递送不同的RNA货物。SEND利用体内的天然蛋白质形成类似病毒的颗粒并结合RNA，而且它可能比其他递送方式引起的免疫反应更少。相关