Nature子刊:新型LNP,靶向骨髓造血干细胞递送mRNA
数据表明,在不使用靶向配体修饰的情况下,使用脂质纳米颗粒(LNP)靶向非人灵长类动物的造血干细胞(HSC)和造血干细胞/祖细胞(HSPC)进行体内mRNA的递送是可行的。
董一洲团队开发新型LNP,将mRNA成功递送到大脑
该研究开发的跨越血脑屏障的脂质纳米颗粒(BLNP)可以安全有效地将 mRNA 递送到大脑中,这代表了开发基于 mRNA 的中枢神经系统疾病治疗方法的重要一步。
Nature子刊:肿瘤内注射三联mRNA-LNP疗法,诱导全身抗肿瘤免疫
该研究开发了脂质纳米颗粒(LNP),用于递送核苷修饰的mRNA编码的IL-21、 IL-7和4-1BBL,从而构建了一种三联LNP疗法。
SORT-LNP开发团队再推出新型骨髓靶向的LNP,用于体内造血干细胞基因编辑
该研究为设计和工程化肝外递送mRNA的LNP开辟了新途径,该研究开发的骨髓靶向的LNP也为许多造血系统疾病的治疗提供了新思路。
Nature子刊:王爱军团队等开发可酸降解的LNP,增强mRNA递送
在这项最新研究中,研究团队开发了一种名为“azido-acetal”的可酸降解连接子,其可在内体中几分钟内水解,但在pH 7.4下可稳定21天。
Nature子刊:薛璐璐等开发硅氧烷基LNP,实现mRNA的器官特异性高效递送
该研究提供了概念验证,表明在类脂质结构中引入硅氧烷基团,可以在体内实现LNP器官靶向的调节,从而为开发下一代组织特异性mRNA递送的脂质样材料奠定了基础。
谭蔚泓院士团队开发基于mRNA-LNP的体内原位CAR-M细胞疗法,增强癌症免疫治疗
该研究开发了一种mRNA-LNP递送系统,用于体内靶向定制CAR-M的腹腔编程,并进一步加深了对CAR-M疗法治疗实体瘤的调控和反馈机制的理解.
Cell:超越AAV和LNP,全新核酸递送平台——蛋白脂质载体(PLV),有望开启基因治疗新时代
结果显示,系统性注射FAST-PLV递送的follistatin DNA,可显著提高血液中卵泡抑素的水平,并显著增加肌肉质量和握力。
Nature Biotechnology:CRISPR-StAR——破解体内基因筛选瓶颈的全新利器
CRISPR-StAR的出现,标志着CRISPR基因筛选技术向高分辨率、低噪声方向迈出了重要一步,为生命科学和医学领域在复杂体内环境中的基因功能研究开辟了新的可能性。
Nature:中加科学家联手发现一种新型抗CRISPR蛋白抑制CRISPR-Cas系统活性的机制
在这项新的研究中,这些作者首先利用生物信息学发现了一种名为 AcrIF25 的新型抗 CRISPR 蛋白。体内实验表明AcrIF25 能显著抑制铜绿假单胞菌 I-F 型CRISPR-Cas系统的活性。