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CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX001:1次输注,快速持久提高血红蛋白水平!

CTX001将造血干细胞进行改造,使红血球产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)。

2020-09-23

Nat Cell Biol:利用CRISPR对免疫反应进行编辑,使得基因疗法更有效

2020年9月17日讯/生物谷BIOON/---基因治疗一般依靠腺相关病毒(AAV)等病毒将基因递送到细胞中。在基于CRISPR的基因疗法中,分子剪刀可以移除有缺陷的基因,并添加一个缺失的序列或暂时改变它的表达,但人体对AAV的免疫反应会阻碍整个努力。为了克服这一障碍,来自美国匹兹堡大学医学院的研究人员在一项新的研究中构建出一种以不同方式使用CRISPR的系

2020-09-17

Nat Biotechnol:科学家有望利用酶类测试来改善CRISPR基因编辑工具的精准性和有效性!

2020年9月21日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,一项刊登在国际杂志Nature Biotechnology上的研究报告中,来自德克萨斯大学等机构的科学家们通过研究开发了一种新工具能帮助科学家们为特定的工作选择最佳的可用基因编辑选项,从而就使得CRISPR技术更加安全、便宜和高效。近年来,CRISPR基因编辑技术在改善人类健康、农业研究等方便表现出了

2020-09-21

NEJM:张锋团队发布简易CRISPR新冠检测2.0版 提高检测灵敏度

 今日,Broad研究所的著名学者张锋教授和合作伙伴一起,公布了他们进一步改良的基于CRISPR技术的新冠病毒简易检测流程。这一流程被称为STOPCovid.V2,此前,张锋团队和其合作伙伴已经公布了称为STOPCovid的简易新冠病毒检测流程,这一流程不需要从患者样本中纯化RNA,并且将检测新冠病毒所需的化学反应步骤在一个试管中完成。2.0版的S

2020-09-17

《自然》子刊:CRISPR新用法 解决基因疗法易失效的难题

 基因疗法一般靠病毒(如腺相关病毒,即AAV)将基因递送到细胞中。在基于CRISPR的基因疗法中,分子剪刀可以剪断一个缺陷基因,然后加入缺失的序列或暂时改变其表达。然而,机体对AAV产生的免疫反应却可能使治疗失效。为了解决这一障碍,近日匹兹堡大学(University of Pittsburgh)医学院的研究人员创建了一种不同的CRISPR系统。这

2020-09-09

《科学》子刊:用CRISPR改造脂肪,以脂“攻”脂!

 近日,在《科学》旗下的《科学转化医学》杂志上,哈佛大学乔斯林糖尿病中心(Joslin Diabetes Center)的科学家带来了一种新的减肥方法。研究人员尝试利用基于CRISPR的基因编辑技术改造脂肪,把储存油脂的脂肪细胞转变为“燃脂利器”。在小鼠身上开展的实验显示,改造成功的脂肪细胞可以阻止高脂肪饮食带来的体重增加,并且可以避免肥胖相关的代

2020-09-02

移植经过CRISPR基因编辑的人棕色脂肪样细胞有望治疗肥胖和糖尿病

2020年8月30日讯/生物谷BIOON/---肥胖是导致2型糖尿病和相关慢性疾病的主要原因,今年它在全球引起的死亡人数加起来将超过新型冠状病毒SARS-CoV-2。在一项新的研究中,来自美国哈佛医学院、中国医药大学、丹麦哥本哈根大学、新加坡国立大学、巴西圣保罗大学、韩国基础科学研究院和浦项科技大学等研究机构的研究人员针对这种危险的疾病,提出了一种新型细胞疗

2020-08-30

2020年7月CRISPR/Cas最新研究进展

2020年7月30日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。 图片来自Thoma

2020-07-30

从研发到申报,金斯瑞为基于CRISPR技术的细胞治疗提供新方案

嵌合抗原受体T细胞疗法(CAR-T疗法)作为细胞治疗中的临床疗效耀眼的佼佼者,通过对T细胞进行基因工程修饰,从而特异性识别并高效杀伤肿瘤细胞。1989年,第一代CAR-T仅在T细胞表达单链抗体,靶向肿瘤细胞表面抗原分子,但存续时间短,限制了其发挥功效。第二、三代,将共刺激信号分子组装进CAR,提升T细胞活化和存续。第四代CAR-T共表达细胞因子,实现了在肿瘤

2020-08-03

Mol Cell:从结构上揭示出最大最复杂的CRISPR-Cas系统的作用机制

2020年8月3日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自丹麦哥本哈根大学、中国山东大学和华中农业大学的研究人员利用先进的低温电镜(CryoEM)技术成功地可视化观察最大最复杂的CRISPR-Cas系统的三维结构。他们认为这种系统可能在生物医学和生物技术方面有潜在的应用。相关研究结果于2020年7月29日在线发表在Molecular Cell期刊上

2020-08-03