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科学家有望利用CRISPR-Cas9基因疗法治疗快乐木偶综合征!

2020年10月26日 讯 /生物谷BIOON/ --出生时携带缺陷的母亲UBE3A基因的婴儿会患上一种名为快乐木偶综合征(Angelman syndrome)的罕见病,其是一种目前无法治愈且治疗非常有限的严重神经发育障碍。近日,一项刊登在国际杂志Nature上题为“Cas9 gene therapy for Angelman syndrome traps

2020-10-26

2020年诺贝尔化学奖授予CRISPR-CAS9基因编辑技术

2020年10月7日,瑞典皇家科学院已决定将2020年诺贝尔化学奖授予德国马克斯·普朗克病原学研究所的Emmanuelle Charpentier博士以及美国加州大学伯克利分校的Jennifer A. Doudna博士,以表彰她们在基因编辑领域的贡献。

2020-10-07

深度解读:2020年诺贝尔化学奖授予CRISPR-CAS9基因编辑技术

2020年10月7日,瑞典皇家科学院已决定将2020年诺贝尔化学奖授予德国马克斯·普朗克病原学研究所的Emmanuelle Charpentier博士以及美国加州大学伯克利分校的Jennifer A. Doudna博士,以表彰她们在基因编辑领域的贡献。

2020-10-07

科学家们真能利用CRISPR/Cas9技术来纠正人类胚胎中的突变?或许为时尚早!

2020年10月31日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,一篇刊登在国际杂志Cell上题为“Allele-Specific Chromosome Removal after Cas9 Cleavage in Human Embryos”的研究报告中,来自哥伦比亚大学等机构的科学家们通过研究描述了CRISPR基因编辑技术对人类胚胎中基因进行编辑后所出现的意想

2020-10-31

Nature子刊:经改进靶向毒性RNA的CRISPR-Cas9有望治疗强直性肌营养不良I型

2020年9月23日讯/生物谷BIOON/---强直性肌营养不良I型(Myotonic dystrophy type I, DM1)是最常见的成人发病性肌肉营养不良。患有这种疾病的人遗传了重复的DNA片段,导致了重复性RNA的毒性堆积。因此,天生患有强直性肌营养不良的人经历了渐进性肌肉萎缩和虚弱以及其他各种衰弱症状。CRISPR-Cas9是一种越来越多地用于

2020-09-23

CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX001:1次输注,快速持久提高血红蛋白水平!

CTX001将造血干细胞进行改造,使红血球产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)。

2020-09-23

科学家开发出一种超快速的CRISPR-Cas9基因编辑技术 能在几秒钟内实现精准基因编辑!

2020年6月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,一项刊登在国际杂志Science上的研究报告中,来自约翰霍普金斯大学等机构的科学家们通过研究利用光敏核苷酸开发了一种新方法来加速CRISPR-Cas9基因编辑的过程,文章中,研究者描述了整个实验过程及其这种新方法的精准性;在Science杂志同一期的一篇展望文章中,来自纪念斯隆凯特琳癌症中心的科学家们

2020-06-14

多项研究开发出可增强基因组编辑范围的新型CRISPR/Cas9工具

2020年5月25日讯/生物谷BIOON/---在2020年5月发表在Nature Biotechnology期刊和Nature Communications期刊上的两项新的研究中,来自美国麻省理工学院等研究机构的研究人员成功设计出具有增强基因组编辑能力的新蛋白,从而极大地拓宽了可以准确有效地访问的DNA序列。这两项研究是由刚在麻省理工学院媒体实验室完成博士

2020-05-25

经过改进的CRISPR-Cas9不受PAM的限制,可靶向整个基因组中的任何位点

2020年3月30日讯/生物谷BIOON/---许多基础研究人员和临床研究人员正在测试利用一种简单有效的基因编辑方法来研究和校正导致从失明到癌症等各种疾病的致病突变的潜力,但是这种技术受到一定限制,即必须在基因编辑位点存在某个较短的DNA序列。如今,来自美国麻省总医院(MGH)的研究人员对这个基因编辑系统进行了改进,使得它几乎不再受到这种限制,从而有可能潜在

2020-03-30

CRISPR-Cas9为突破工程化细胞活性扫除障碍

 多数癌症可被免疫系统识别并攻击,但是因为肿瘤介导的免疫抑制和免疫逃逸机制而进展不一。输注体外工程化T细胞,即T细胞过继疗法(adoptedT cell therapy),能增加患者的天然抗肿瘤免疫反应。基因疗法重定向免疫特异性与基因编辑相结合具有改善疗效并增加工程化T细胞安全性的潜力。CRISPR与Cas9(CRISPR相关蛋白9)偶联核酸内切酶

2020-03-10