经过改进的CRISPR-Cas9不受PAM的限制，可靶向整个基因组中的任何位点
2020年3月30日讯/生物谷BIOON/---许多基础研究人员和临床研究人员正在测试利用一种简单有效的基因编辑方法来研究和校正导致从失明到癌症等各种疾病的致病突变的潜力，但是这种技术受到一定限制，即必须在基因编辑位点存在某个较短的DNA序列。如今，来自美国麻省总医院（MGH）的研究人员对这个基因编辑系统进行了改进，使得它几乎不再受到这种限制，从而有可能潜在
CRISPR-Cas9为突破工程化细胞活性扫除障碍
多数癌症可被免疫系统识别并攻击，但是因为肿瘤介导的免疫抑制和免疫逃逸机制而进展不一。输注体外工程化T细胞，即T细胞过继疗法(adoptedT cell therapy)，能增加患者的天然抗肿瘤免疫反应。基因疗法重定向免疫特异性与基因编辑相结合具有改善疗效并增加工程化T细胞安全性的潜力。CRISPR与Cas9(CRISPR相关蛋白9)偶联核酸内切酶
Science子刊：基因编辑工具CRISPR-Cas9遭遇新挫折！新研究揭示它可导致大量不想要的DNA重复
2020年2月26日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自德国明斯特大学的研究人员发现，在小鼠进行常规的CRISPR-Cas9基因插入过程中，不必要的DNA重复频率很高。相关研究结果发表在2020年2月21日的Science Advances期刊上，论文标题为“Pervasive head-to-tail insertions of DNA te
Science：CRISPR-Cas9编辑CAR-T细胞疗法可由于治疗难治性癌症
根据宾夕法尼亚大学艾布拉姆森癌症中心研究人员发布的最新数据，经过Crispr-Cas9基因编辑的CAR-T细胞可以在癌症患者体内持续存在几个月的时间，并且能够稳定增殖并发挥功能。
Mol Ther：科学家有望利用CRISPR-Cas9技术成功治疗宫颈癌
2019年10月15日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，一项刊登在国际杂志Molecular Therapy上的研究报告中，来自格里菲斯大学的科学家们通过研究借助CRISPR-Cas9技术利用隐形纳米颗粒成功在体内靶向作用并对小鼠的宫颈癌进行了治疗。图片来源：Griffith University研究者Nigel McMillan教授说道，这是我们第一次使用基因编辑技术来成功治疗癌症的例子；这
PNAS：构建出提高CRISPR-Cas9基因编辑精确度的新变体---SaCas9-HF
2019年10月13日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自中国香港城市大学的研究人员开发出基因编辑技术CRISPR-Cas9的一种新变体，它有潜力在人类基因治疗期间提高基因编辑的精确度。相比于野生型CRISPR-Cas9，这种新变体降低了DNA中出现的意外变化，这表明它可能在需要高精确度的基因疗法中发挥作用。相关研究结果近期发表在PNAS期刊上，论文标题为“Rationally en
CRISPR-Cas9基因编辑技术在三大热门肿瘤免疫治疗中的应用
基因编辑技术是对某一核苷酸序列中的特定基因位点进行人为改变，插入、删除、替换或修饰基因组中的特定目的基因使其表达性状改变的一种新兴分子生物技术。CRISPR- Cas9作为一种新兴的基因编辑技术，通过定向敲除肿瘤免疫检查点分子或者通过快速简便的基因编辑，而被广泛应用于肿瘤治疗领域，其显着降低了肿瘤免疫治疗的操作难度，同时也极大促进了肿瘤免疫治疗研究的发展。因此，本文就其在CAR-T、免疫检查点、抗
Nat Commun：新研究发现细菌中的Crispr-Cas9防御系统
2019年9月25日 讯 /生物谷BIOON/ --借助高度先进的显微镜和同步加速器，哥本哈根大学的研究人员对细菌防御其他细菌和病毒的分子机制提出了开创性的见解。相关结果发表在最近一期的《Nature Communications》杂志上。这一发现可能会成为将来与疾病作斗争的重要基石。研究人员已经证明，被病毒攻击的细胞如何激活称为COA（环状寡聚腺苷酸）的分子，而COA则激活称为CSX1的所谓蛋白
Nat Chem Biol：利用CRISPR/Cas9鉴定出调节抗体-药物偶联物毒性作用的基因
2019年9月15日讯/生物谷BIOON/---化学疗法起作用的基本前提是杀死所有快速生长的细胞，以消灭肿瘤细胞。这种策略虽然通常是有效的，却会造成相当多的脱靶伤亡，比如，它会杀死产生毛发的细胞和位于胃部内壁的细胞。科学家们试图通过制造类似导弹的药物来解决这个问题，这些药物特异性地攻击癌细胞而不会伤害健康细胞。美国斯坦福大学医学院遗传学研究生Kimberly Tsui表示，这些类似导弹的药物称为抗
Nature子刊：利用免疫正交直向同源物有望提高CRISPR-Cas9基因组编辑效率
2019年8月22日讯/生物谷BIOON/---近年来，进入临床试验的蛋白治疗剂的数量急剧增加。这类治疗剂的一个重要限制是它们可能是宿主适应性免疫系统的靶标。业已存在的免疫力和治疗诱导的免疫应答都能够潜在地降低治疗效果。鉴于CRISPR-Cas9的功效和高通量能力，它引发了基因组编辑领域的变革。一项利用CRISPR-Cas9介导的基因组编辑的临床试验于今年年初开始，并且还将有更多的临床试验。然而，