HGT：科学家有望利用mRNA疗法或CRISPR基因编辑技术治疗囊性纤维化
2020年10月11日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Human Gene Therapy上题为“Treating Cystic Fibrosis with mRNA and CRISPR”的研究报告中，来自佐治亚理工学院等机构的科学家们通过研究揭示了如何利用mRNA疗法或CRISPR技术来治疗囊性纤维化患者。图片来源：Univers
Nature子刊：经改进靶向毒性RNA的CRISPR-Cas9有望治疗强直性肌营养不良I型
2020年9月23日讯/生物谷BIOON/---强直性肌营养不良I型（Myotonic dystrophy type I, DM1）是最常见的成人发病性肌肉营养不良。患有这种疾病的人遗传了重复的DNA片段，导致了重复性RNA的毒性堆积。因此，天生患有强直性肌营养不良的人经历了渐进性肌肉萎缩和虚弱以及其他各种衰弱症状。CRISPR-Cas9是一种越来越多地用于
PLoS Biol：科学家有望开发出脱靶率更低的安全CRISPR基因编辑技术
2020年7月19日 讯 /生物谷BIOON/ --CRISPR系统是一种能够靶向编辑基因组的强大工具，其具有明显的治疗潜力，然而其经常也会不恰当地编辑一些“脱靶”（off-target）位点，近日，一项刊登在国际杂志PLoS Biology上的研究报告中，来自温州医科大学等机构的科学家们通过研究表示，突变CRISPR基因编辑系统核心的酶类或许就能改善其编辑
科学家开发出一种超快速的CRISPR-Cas9基因编辑技术 能在几秒钟内实现精准基因编辑！
2020年6月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Science上的研究报告中，来自约翰霍普金斯大学等机构的科学家们通过研究利用光敏核苷酸开发了一种新方法来加速CRISPR-Cas9基因编辑的过程，文章中，研究者描述了整个实验过程及其这种新方法的精准性；在Science杂志同一期的一篇展望文章中，来自纪念斯隆凯特琳癌症中心的科学家们
多项研究开发出可增强基因组编辑范围的新型CRISPR/Cas9工具
2020年5月25日讯/生物谷BIOON/---在2020年5月发表在Nature Biotechnology期刊和Nature Communications期刊上的两项新的研究中，来自美国麻省理工学院等研究机构的研究人员成功设计出具有增强基因组编辑能力的新蛋白，从而极大地拓宽了可以准确有效地访问的DNA序列。这两项研究是由刚在麻省理工学院媒体实验室完成博士
经过改进的CRISPR-Cas9不受PAM的限制，可靶向整个基因组中的任何位点
2020年3月30日讯/生物谷BIOON/---许多基础研究人员和临床研究人员正在测试利用一种简单有效的基因编辑方法来研究和校正导致从失明到癌症等各种疾病的致病突变的潜力，但是这种技术受到一定限制，即必须在基因编辑位点存在某个较短的DNA序列。如今，来自美国麻省总医院（MGH）的研究人员对这个基因编辑系统进行了改进，使得它几乎不再受到这种限制，从而有可能潜在
CRISPR-Cas9为突破工程化细胞活性扫除障碍
多数癌症可被免疫系统识别并攻击，但是因为肿瘤介导的免疫抑制和免疫逃逸机制而进展不一。输注体外工程化T细胞，即T细胞过继疗法(adoptedT cell therapy)，能增加患者的天然抗肿瘤免疫反应。基因疗法重定向免疫特异性与基因编辑相结合具有改善疗效并增加工程化T细胞安全性的潜力。CRISPR与Cas9(CRISPR相关蛋白9)偶联核酸内切酶
中美科学家联合构建植物CRISPR-Cas12b基因组编辑新系统
2020年03月09日，美国马里兰大学Yiping Qi博士及电子科技大学张勇教授课题组合作于《Nature Plants》发表了题名《CRISPR-Cas12b enables efficient plant genome engineering》的研究论文。该研究针对植物（水稻）基因组结构及表达特性，有效解读了CRISPR-Cas12b核酸酶系统在植物基
Science子刊：基因编辑工具CRISPR-Cas9遭遇新挫折！新研究揭示它可导致大量不想要的DNA重复
2020年2月26日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自德国明斯特大学的研究人员发现，在小鼠进行常规的CRISPR-Cas9基因插入过程中，不必要的DNA重复频率很高。相关研究结果发表在2020年2月21日的Science Advances期刊上，论文标题为“Pervasive head-to-tail insertions of DNA te