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Blood:经过四次碱基编辑的CAR-T细胞有望治疗复发或难治性的T-ALL白血病

如果获得批准, 7CAR8有望能成为这些患者的一种有效和拯救生命的疗法。

2022-06-10

Jennifer Doudna最新研究:基于CRISPR的新型RNA敲低工具问世,效率更高、脱靶更低

Csm 介导的 RNA 敲低兼具 Cas13 和 shRNA 策略的优点:同时拥有 Cas13 稳健的敲低和细胞核靶向能力,以及 shRNA 的最小的脱靶和细胞毒性。

2022-07-04

现货型CAR-T疗法的危机:Cas9基因编辑后,T细胞繁现染色体异常

染色体非整倍性(染色体数目的增加或减少)和染色体截断,是 CRISPR-Cas9 基因编辑时对 DNA 双链进行切割后导致的常见后果,因此,在临床应用中,应当进行相应的检测并尽量使其风险最小化。

2022-07-08

Nucleic Acids Research:开发出新型双碱基编辑

近日,中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学课题组在新型碱基编辑器开发方面取得重要进展,获得了可同时兼具当前多种单碱基编辑器及CRISPR/Cas9基因编辑功能的多功能碱基编辑器

2022-05-17

Nature子刊:CRISPR基因编辑让番茄变成维生素D工厂

实验结果显示,番茄叶子中的维生素D3含量很高,达到了200μg/g干重,番茄果实中的维生素D3含量则较低,绿色未成熟番茄为0.3μg/g干重,红色成熟番茄则为0.2μg/g干重。

2022-05-26

格力、云锋基金、中汇投资领投,舒桐医疗完成数千万元融资,推进基于CRISPR技术的诊断、治疗和CRO服务

近日,珠海舒桐医疗科技有限公司(以下简称:舒桐医疗)完成数千万元融资,本轮融资由云锋基金、格力集团产投公司联合领投,中汇投资、善治投资跟投。

2022-07-08

Nature重磅:AAV递送CRISPR,体内改造B细胞,产生广泛中和抗体治疗艾滋病

这项研究成果仍是令人兴奋,它表明直接基因编辑B细胞从而产生特异性广泛中和抗体(bNAbs)将成为缺乏有效疫苗的传染性疾病的潜在治疗方案。

2022-06-22

诺华与Precision就体内基因编辑疗法达成全球独家合作

Precision可以使用ARCUS核酸酶将健康的基因副本(或有效载荷)添加到人基因组中。正确的基因拷贝可以插入基因组中的通常位点,取代突变的致病拷贝。

2022-06-23

一次注射,长期有效,诺奖团队开发的LNP递送的体内CRISPR疗法最新临床数据给力

2022年6月24日,Intellia 和再生元公布了 NTLA-2001 疗法的最新1期临床试验中期数据,效果积极,单次给药后患者血清中 TTR 蛋白水平的下降幅度在长达12个月时间里能够稳定持续。

2022-06-27

Science:有望取代CRISPR-Cas9的新型基因编辑工具问世!揭示IscB-ωRNA在RNA引导下切割DNA机制

CRISPR-Cas9系统利用向导RNA(gRNA)识别靶DNA序列。当发现匹配的DNA序列时,Cas9蛋白会在正确的位置切割靶DNA,然后就有可能在DNA水平上进行外科手术来修复遗传疾病。

2022-05-30