Nature Communications :CRISPR基因编辑会导致可遗传的基因组结构突变
CRISPR-Cas9是对微生物、动植物,以及人类基因组进行修饰的强有力工具。在医疗保健领域,CRISPR-Cas9基因编辑为治愈遗传病、癌症,乃至心脏病等重大疾病带来了前所未有的希望。但这一切的前提是DNA被正确的修饰,而没有产生意外的变化。在进行CRISPR基因编辑时,脱靶性是一个重点关注的问题,因为这可能会破坏其他功能基因从而带
高飞/李铮等揭示男性无精症致病基因,并通过CRISPR基因编辑进行修复
男性不育症,是一种多因素异质性疾病,大约影响了7%的男性。非阻塞性无精症(NOA)是最严重的男性生殖系统疾病之一,指睾丸组织本身没有制造精子的能力,大约有1%的育龄男性会患此疾病。2022年1月3日,中科院动物研究所高飞研究员、上海交通大学附属第一人民医院泌尿外科中心李铮教授等在 Signal Transduction and Targeted
基因编辑技术CRISPR可100%控制后代性别
在农民伯伯的理想世界中,所有的鸡都是会下蛋的母鸡,所有的牛都是会产奶的母牛,所有的猪都是会下崽的母猪……雄性表示:我们除了被吃,难道真的“一无是处”了吗?(瑟瑟发抖)——也许,是的呢!(扎心)——而且,有些时候,过剩的雄性还会被扑杀,以减少精力和降低成本。(再来一刀)Figure 1 (图片来源:Pixabay)农业领域尚且如此,更不必说科学研究了。譬如,在
“瑞士军刀”的双面性:CRISPR基因编辑存在潜在致癌风险
作为第三代基因编辑技术的代表,CRISPR/Cas9系统已经凭借其成本低廉、简便易用成为生物医学领域内的高效工具,一度被科研人员称为“瑞士军刀”。目前,CRISPR/Cas9系统已广泛应用于细胞基因编辑、基因调节、基因敲除动物模型的构建、人类疾病动物模型的治疗研究等领域。然而,随着研究的深入,这把“瑞士军刀”的另一面逐渐显现。研究发现
Cancer Res:科学家发现CRISPR基因编辑技术和突变癌细胞之间新型关联
来自瑞典卡罗琳学院等机构的科学家们通过研究发现了CRISPR、p53和其它癌基因之间的新型关联,这或许能在不影响“基因魔剪”有效性的情况下有效预防突变细胞的积累,相关研究结果或为后期科学家们进一步在精准医学研究做出成绩提供了新的思路。
Cell Rep:利用装载CRISPR的病毒来感染肠道菌群或能阐明微生物组基因编辑的潜能
来自加利福尼亚大学等机构的科学家们通过研究成功利用DNA编辑系统—CRISPR改变了生活在哺乳动物肠道中细菌的基因组,这一进展或代表了科学家们理解微生物组的研究进展,最终有望帮助开发治疗肠道相关疾病的新型疗法。
基于CRISPR基因编辑技术的疗法或会产生携带致癌突变的细胞!
来自美国国立卫生研究院等机构的科学家们通过研究发现,基于CRISPR -Cas9的基因编辑(尤其是基因敲除)或许会让细胞产生于癌症相关的基因突变形式,这些研究发现强调了对接受基于CRISPR -Cas9的基因编辑疗法来修饰癌症相关基因突变患者及时监测的必要性。
Cell:新工具Repair-seq可用于改进CRISPR基因编辑
在第一项新的研究中,美国普林斯顿大学研究员Britt Adamson、麻省理工学院生物系教授Jonathan Weissman、之前在Editas Medicine公司工作的Cecilia Cotta-Ramusino及其同事们详细介绍了一种名为Repair-seq的新方法,它详细地揭示了基因组编辑工具如何发挥作用。
基于CRISPR/Cas9的基因编辑技术在癌症基础研究、诊断和治疗中的应用
2020 年诺贝尔化学奖授予 Emmanuelle Charpentier 和 Jennifer Doudna,因为他们开发了成簇规则间隔短回文重复序列/CRISPR 相关核酸酶 9 (CRISPR/Cas9) 基因编辑技术,为精确基因编辑提供了新工具。
新型CRISPR基因编辑疗法迈向临床,目的是HIV功能性治愈
开发病毒感染性疾病CRISPR疗法的Excision BioTherapeutics宣布FDA已接受EBT-101的IND申请,EBT-101的首次人体I/II期临床试验即将启动,用以评估EBT-101对HIV患者的安全性、耐受性和有效性。EBT-101是一款CRISPR体内疗法,利用腺相关病毒(AAV)提供一次性治疗,目的是功能性治愈HIV感染。临床前研究