Nat Biotechnol：利用Cas13同时靶向多个免疫抑制基因减少多种癌症中的肿瘤生长
这项技术有望成为一种更通用的“现成”治疗方法，也可以通过必要时交换基因靶标来为特定个体量身定制。
2025-01-23
JAMA Ophthalmol：新研究表明一种新型基因疗法有望治疗莱伯遗传性视神经病变
lenadogene nolparvovec基因疗法在MT-ND4相关LHON患者中提供了持续的双侧视力改善，并证明了长期安全性。
2025-01-29
Nature：系统揭示无性繁殖植物的基因组特征，提出马铃薯理想单倍型育种新策略
该研究构建了首个完整解析马铃薯单倍型的泛基因组，首次系统揭示了无性繁殖植物的基因组特征，并在此基础上提出了理想单倍型育种新策略。
2025-01-27
iFlpMosaics如何精准解码基因功能？
该工具结合了Flp重组酶技术和多光谱荧光标记技术，通过对细胞进行精确的基因操控和标记，实现了突变细胞与野生型细胞在同一微环境中的共存和分析。
2024-12-31
Cell：中国博后一作，开发CRISPR-Cas13筛选技术，发现778个人类必需lncRNA
该研究开发了一种基于CRISPR-Cas13的靶向RNA的转录组规模的CRISPR筛选技术，并使用该技术在来自不同组织的5种人类细胞中筛选鉴定了778个必需的lncRNA。
2024-11-10
Nature子刊：董晨团队揭示CD8+T细胞活化的三维基因组调控机制
本研究不仅揭示了 TRIM28 在 CD8+ T 细胞活化中的关键作用，还为开发针对肿瘤和感染的新型免疫治疗策略提供了潜在靶点。
2025-01-25
Mol Cancer：全基因组CRISPR筛选鉴定酪氨酸蛋白硫转移酶-2作为增强抗pd1功效的靶标
本研究证明了TPST2调节癌细胞对免疫检查点疗法的反应性，并确定TPST2作为增强抗pd1疗效的治疗靶点。该数据表明TPST2在癌症免疫中的新作用，并为基于ICT的联合治疗提供了额外的策略。
2024-09-26
基因疗法新进展——基因“缝合术”！Science：利用核酶将较小的mRNA拼接在一起，有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病
StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用，还可以高效地与任何mRNA序列结合，这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。
2024-11-30
Cell：利用靶向RNA的CRISPR/Cas13成功鉴定出对人体细胞至关重要的长链非编码RNA
作者发现了778种对细胞功能至关重要的lncRNA，包括46种普遍至关重要的核心lncRNA和732种对某些细胞类型具有特异功能的lncRNA。
2024-11-29