Cell:成功开发出基于AsCas12f的紧凑型基因组编辑工具
一种基于CRISPR的新型基因编辑工具已经开发出来,这可以为遗传疾病患者带来更好的治疗。这种工具是一种名为AsCas12f的酶,经过基因修饰后具有相同的功效,但体积只有常用于基因编辑的Cas9酶的三分
Science:科学家识别出所有哺乳动物脑细胞共有的学习和记忆基因的新型调节功能
来自约翰霍普金斯大学医学院等机构的科学家们通过研究识别出了一种能控制哺乳动物(包括小鼠和人类)记忆和学习能力的特殊DNA序列(SYNGAP1基因)的新功能。
Nature子刊:叶海峰团队开发“闻香”调控的基因治疗,实现“闻香治病”
该研究中所构建的芳香小分子麝香酮调控基因环路可实现远程诱导、高效精准调控基因表达,为合成生物学提供了新的调控工具,也为可控性的基因治疗研究提供了新方法,有助于推动基因疗法在精准医学中的应用。
科研人员首次发现肠道细菌介导遗传性视网膜疾病,并提出抗菌/肠道基因治疗的全新防控方法
新研究成果开辟了CRB1相关遗传性致盲眼病与肠道微生物的全新研究方向,给CRB1相关遗传性致盲眼病的治疗带来了新曙光,并可能对更广泛的眼部疾病产生影响。
同济大学刘琦团队开发新型AI模型,用于CRISPR靶向预测和优化
该研究将关键互作特征用于开发一个全新的、高效的脱靶效应打分方法,即CRISOT-Score(图1d),用于计算给定脱靶序列的脱靶打分。
Nature:利用碱基编辑工具构建前所未有的人类T细胞免疫反应分子图谱
在一项具有历史意义的新研究中,来自美国格拉德斯通研究所的研究人员利用称为碱基编辑(base editing)的下一代 CRISPR 工具研究了支配人类 T 细胞的详细分子结构,绘制出了错综复杂的免疫系
Nat Med:科学家识别出或能解释2型糖尿病风险差异的特殊基因簇和生物学通路
这些多祖先的2型糖尿病基因簇或许包含了更广泛生物学机制,并能为解释2型糖尿病风险描述的祖先相关差异提供初步的见解。
研究揭示ZNF143架构三维基因组的机制
该研究全面解析了ZNF143在染色质三维结构和基因转录调控中的作用,为其它转录因子或反式调控因子在三维基因组架构中的研究提供新的方法和思路。
Cell子刊:新型基因疗法,有望阻止渐冻症进展,计划两年内进行人体试验
利用 14-3-3θ 对致病性 TDP-43 增加的亲和力,研究人员设计了一种针对 TDP-43 病理学的基因治疗载体。
夏波等人发表Nature封面论文,揭示这个跳跃基因抹去了人类的尾巴,并带来了额外风险
人类肯定是从失去尾巴中得到了某种明显的好处,例如可以直立行走。但我们可能也为失去尾巴付出了代价——高达千分之一的神经管闭合缺陷,直到现在我们仍然能够感受到它的余威。