Mol Ther | 吴皓/杨辉合作研发新型基因编辑工具成功实现遗传性耳聋DFNB9基因治疗
本研究通过单个AAV载体携带CRISPR/Cas13 RNA单碱基编辑系统emxABE,实现了OTOF Q829X遗传性耳聋小鼠安全有效的递送及更高的治疗效率
临床前研究表明基因CD5敲除可极大提高CAR-T细胞对包括实体瘤在内的一系列癌症的疗效
这项新的研究表明敲除CD5可能是一种不错的技术。这些作者发现,CD5是一种强大的免疫检查点,能抑制T细胞的有效性。他们发现在多种临床前癌症模型中,去除CD5能显著增强CAR-T细胞的抗癌活性。
Cancer Biol Med:新型基因特征或有望彻底改变人类胃肠道癌症的免疫疗法
研究结果表明,DRIA特征或能作为一种可靠的生物标志物来指导胃肠道癌症的ICI治疗,从而就能潜在适用于其它的癌症类型。
中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法!正序生物CS-101注射液药物国内IND获批
CS-101注射液是正序生物利用自主知识产权的变形式碱基编辑器(transformer Base Editor,tBE)开发的针对β-地中海贫血症的创新型精准基因编辑疗法。
张锋的两位学生创立新型基因编辑公司,获超2亿美元融资,开发新一代细胞和基因疗法
研究团队还在“人源化”的小鼠模型中进行了测试,他们发现,PASTE能够在这些小鼠肝脏中插入基因。这些小鼠的肝脏由大约70%的人类肝细胞组成,而PASTE成功地将新基因整合到2.5%的这些细胞中。
基因疗法新飞跃!Science最新研究:团队研发出高效脑部递送载体,精准穿透血脑屏障,为人类脑病治疗带来变革
在这项新的研究中,在布罗德研究所载体工程高级主任Ben Deverman的领导下,研究者们首次改良了一种AAV,使其能在人源化小鼠体内靶向人类蛋白,进而能穿透至大脑。
对话“中农种源”李奎教授:基因编辑优良种猪迎来突破,我国农业动物培育有望国际领跑
自然界中的基因变异(包括DNA碱基缺失和突变)是时刻发生的,其中不少基因变异也引起明显的表型改变。我们常说“龙生九子,各有不同”就是表述这种变化。
Science:发现大麦合成有毒生物碱禾草碱的第二个关键基因
在一项新的研究中,来自德国莱布尼茨植物遗传与作物研究所和汉诺威莱布尼茨大学的研究人员发现了第二个基因(AMI 合酶,HvAMIS),并发现这两个基因位于同一条染色体的附近。
Science:科学家开发出能帮助理解人类基因组中转录起始的特殊机器学习模型
研究人员开发了一种名为Puffin的机器学习程序,当分析了数以万计已知的人类启动子数据后,这种新型程序就能确定其由三种类型的序列模式所组成,即基序、启动子和三核苷酸(trinucleotides)。