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Hepatology:科学家在肝星状细胞中识别出了能调节肝脏再生和纤维化发生的关键基因

本文研究结果表明,Lhx2具有促肝脏再生和抗纤维化的功能,同时研究人员阐明了其背后的调节性机制,也为治疗肝脏疾病提供了一种具有双重作用的潜在有希望的疗法靶点。

2025-03-05

Nat Methods:科学家开发出能深入理解与癌症和自闭症发病相关基因PTEN功能的新型工具

本文研究中,研究人员所开发的新技术或能以前所未有的空间和时间分辨率来对体内的磷酸酶和张力蛋白同源物(PTEN)活性进行动态成像。

2025-03-08

有潜力终生只需用药一次,锐正基因基因编辑新药临床批准

根据公开信息,ART001目前是中国唯一达到90%TTR敲降的体内基因编辑产品。

2024-09-03

Cell:杨向东团队揭示错配修复基因导致亨廷顿病的神经元崩溃之谜

该研究系统性阐明了错配修复(MMR)基因在亨廷顿病病理中的核心作用,首次揭示了 MMR 基因通过调控体细胞 CAG 扩增速率,直接导致神经元的脆弱性。

2025-02-14

Nat Immunol:新研究揭示FLI-1可激活静止的造血干细胞,有望开发出更有效的骨髓移植和基因疗法

研究人员开发了一种利用FLI-1刺激造血干细胞的方法,每次只需几天,使用类似于改良的基于mRNA的疫苗的方法。

2025-03-12

Science:颠覆传统基因组结构变异研究,Genome-Shuffle-seq的高效生成与精确检测

这项技术通过集成一类名为“Shuffle cassette”的基因组构件,将多个SV诱导事件以高通量的方式集成到细胞群体中,并能利用特定的条形码系统,在不同的细胞内追踪这些变异的发生与影响。

2025-02-05

Cell:我国科学家揭示在异基因造血干细胞移植中,干细胞输注时间对急性移植物抗宿主病发病率和严重程度的影响

研究结果强调了输注时间在异基因造血干细胞移植中的重要性,并建议在一天的早期输注应作为预防aGVHD的一种简单而有效的方法。

2025-04-03

科学家破译枸杞子基因组图谱

该研究基于三代测序技术、光学图谱技术、自研高效三维基因组捕获技术等方法,对枸杞进行de novo的基因组组装,突破枸杞基因组高杂合、高重复的瓶颈,获得枸杞高精度基因组图谱。

2024-12-31

精准选择AAV载体实现个性化基因治疗

通过对正常肝脏和脂肪肝肝脏的比较,研究人员发现,脂肪肝对AAV载体的转导效率和特异性有显著影响,不同AAV载体的转导表现也因病理状态的不同而变化。

2025-02-03