近60年缺乏新药 系统性红斑狼疮创新疗法带来希望
不少人在生物课本上见过“系统性红斑狼疮”。这种自身免疫性疾病带来的不止脸上的疮，主要症状有疲劳、关节炎、肌肉痛、皮疹、脱发、发热等，严重时会出现心、肺、肾等脏器损伤并危及生命。系统性红斑狼疮影响了全世界约500万人，亚裔人群是最常见的发病群体之一，在中国的发病率约为每10万人30例。目前，这种疾病无法“药到病除”，只能通过
BioMarin公司C型利钠肽类似物vosoritide III期临床获得成功！
2019年12月18日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司，致力于为患有严重和危及生命的罕见和超罕见基因疾病的患者开发和商业化创新疗法，其产品组合包括7种商业化产品和多种临床和临床前候选产品。近日，该公司公布了vosoritide（伏索利肽，BMN111）治疗软骨发育不全症（achondroplasia）儿童患者全球性II
60P公司Arakoda（他非诺喹，100mg片剂）在美国上市！
2019年11月22日讯 /生物谷BIOON/ --60 Degrees Pharmaceuticals（60P）是一家专注于开发热带疾病治疗药物的生物医药公司。近日，该公司宣布，在美国市场推出Arakoda（tafenoquine，他非诺喹）片剂，该药于2018年8月获得美国FDA批准，用于成人（18岁及以上）预防疟疾。值得一提的是，Arakoda是FDA在过去18年来批准的首个用于预防的抗疟疾
Alexion补体C5抑制剂Soliris新适应症获日本批准！
2019年11月23日讯 /生物谷BIOON/ --Alexion是一家致力于罕见病新药研发的生物制药公司。近日，该公司宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已批准Soliris（eculizumab）一个新的适应症，用于治疗抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体呈阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD，包括视神经脊髓炎）患者，预防病情复发。此次批准，使Soliris成为了日本第一个也是唯一一个被批准治疗
热休克反应诱导剂arimoclomol获美国FDA突破性药物资格，治疗尼曼-匹克病C型
2019年11月20日/生物谷BIOON/--Orphazyme是丹麦的一家生物制药公司，专注于开发创新药物用于罕见的蛋白质错误折叠疾病的治疗，其平台是基于热休克蛋白（HSPs）的早期科学发现。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予arimoclomol治疗尼曼-匹克病C型（NPC）的突破性药物资格（BTD）。BTD是FDA在2012年创建的一个新药评审通道，旨在加快开发及审查用于
开创性PCSK9靶向RNAi药物inclisiran III期研究成功，显著降低LDL-C！
2019年11月19日/生物谷BIOON/--The Medicines Company（TMC）公司近日在费城举行的2019年美国心脏协会（AHA）年度科学会议上公布了siRNA降脂药物inclisiran III期临床研究ORION-10的详细数据。这是该药三项关键性III期临床研究（ORION-9、ORION-10、ORION-11）中的第二项，结果显示，一年2次皮下注射给药300mg in
股票狂涨60%，Reta pharmaceutics公布临床二期积极数据
Reta Pharmaceutical 是一家位于美国德克萨斯州的生物医药公司。 今天该公司公布了旗下产品奥美洛酮用于弗里德希氏共济失调的临床二期积极数据。弗里德赖希共济失调（也称为FA）是一种罕见的遗传性疾病，会导致进行性神经系统损伤和运动问题。它通常始于儿童期并导致肌肉协调受损（共济失调），随着时间的推移会恶化。 公布的实验名称叫MOXle第二部分。MOXIe的第2部
全球首个长效C5抑制剂！美国FDA批准Ultomiris新适应症，治疗非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)
2019年10月22日讯 /生物谷BIOON/ --Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Ultomiris（ravulizumab-cwvz）一个新的适应症，用于治疗非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）成人和儿科（≥1个月）患者，以抑制补体介导的血栓性微血管病（TMA）。Ultomiris是获监管批准的首个也是唯一一个长效C5
JAMA：维生素C疗法或能显著改善败血症患者的生存率
2019年10月15日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Journal of the American Medical Association上的研究报告中，来自弗吉尼亚联邦大学的科学家们通过研究发现，输注维生素C或能改善败血症和败血症性肺损伤患者的生存机会，并促进患者尽快恢复。图片来源：Virginia Commonwealth University败血症是一种应对感染的全
寻常型天疱疮60年首个生物疗法！罗氏美罗华 III期临床疗效显著优于吗替麦考酚酯(MMF)
2019年10月17日/生物谷BIOON/--瑞士制药巨头罗氏（Roche）近日公布了评估MabThera/Rituxan（美罗华，通用名：rituximab，利妥昔单抗）治疗中度至重度寻常型天疱疮（PV）成人患者的III期临床研究PEMPHIX（NCT02383589）的数据。在美国和欧盟，MabThera/Rituxan分别于2018年6月和2019年3月获批，用于中度至重度寻常型天疱疮（PV