赛诺菲第二代酶替代疗法Nexviadyme(avalglucosidase alfa)获欧盟CHMP推荐批准!
Nexviadyme治疗使庞贝病疾病关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）有临床意义的改善。
研究揭示新型肠道阿魏酸酯酶的催化机制
近日，中国农业科学院农产品加工研究所食品酶工程创新团队从肠道沙氏别样杆菌中鉴定了一个新型阿魏酸酯酶 As FAE，并通过结构生物学和生物化学手段解析了该酶独特的底物结合和催化机制，为深入理解肠道中的膳食纤维代谢机制以及指导作用于肠道酶的精准营养和精准医疗调控提供科学依据。相关研究成果以封面文章形式发表在《农业与食品化学杂志（Journ
Mol Ther：腺嘌呤碱基编辑有望治疗α-1-抗胰蛋白酶缺乏症
2021年7月15日讯/生物谷BIOON/---单基因疾病α-1-抗胰蛋白酶缺乏症（Alpha-1 antitrypsin deficiency, AATD）是一种常见的遗传性疾病，会影响肝脏和肺部。一项新的研究显示一种新的基因编辑形式能够有效地校正AATD患者细胞中的突变。这种称为腺嘌呤碱基编辑的新方法与包括CRISPR在内的其他编辑形式不同，因为碱基编辑
合源生物完成超4亿C轮融资 半年来累计融资近10亿 全面实施快速商业化与国际化发展战略
7月12日,合源生物科技(天津)有限公司(以下简称“合源生物”)宣布完成超4亿元人民币C轮融资。本轮融资由中金资本旗下基金与海松资本联合领投,德联资本与现有投资者嘉道私人资本、丹麓资本、天创资本、道彤投资、乡融资本跟投。融资资金将用于合源生物自主知识产权CAR-T产品“CNCT19细胞注射液”中国新药注册快速商业化和国际化研发计划的实施,并推动包括CAR技术
英国药理学：小檗胺和瓦巴因靶向Na+K+- atp酶与索拉非尼协同抑制肝癌
多激酶抑制剂索拉非尼是治疗晚期肝细胞癌(HCC)的一线药物。然而，肝癌患者对索拉非尼的反应各不相同，许多应答者在长期治疗后敏感性降低。本研究旨在探索增强或最大化索拉非尼抗hcc作用的新策略。小檗胺或其他Na+ /K+ - atp酶配体有可能提高索拉非尼在HCC中的反应性。靶向Na+ /K+ - atp酶是增强索拉非尼抗hcc作用的新策略。图片来源：https
Nature Communications：揭示糖基化酶介导的DNA损伤修复新机制
北京大学生命科学学院、北大-清华生命科学联合中心伊成器教授团队与北京大学化学与分子工程学院高毅勤教授团队在Nature Communications合作发表题为“DNA repair glycosylase hNEIL1 triages damagedbases via competing interaction modes”的论文，揭示了DNA糖基化酶hN
呼吸道合胞病毒(RSV)创新药！阿斯利康/赛诺菲nirsevimab：安全性/耐受性与市售产品Synagis相似!
nirsevimab已获全球三大监管机构授予突破性药物资格，包括中国。该药是一种被动免疫疗法，可直接为婴儿提供即时保护作用。
Cell：揭示中性粒细胞弹性蛋白酶选择性杀死癌细胞，有望开发出全新的抗癌疗法
2021年6月30日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国芝加哥大学的研究人员描述了一种非凡的新机制，利用该机制，人体自身的免疫系统可以在不损害宿主细胞的情况下消灭癌细胞。这一发现有可能开发出对癌细胞有选择性、对正常细胞和组织无毒的药物。如果成功，这一发现可能会通过确保在正确的时间以正确的剂量递送正确的药物来改善精准医疗的实践。这样的发现可能
PNAS: miRNA靶向BMP信号可以调节肠道干细胞数量
2021年6月2日讯/生物谷/BIOON/---印第安纳大学研究者在PNAS上发表了题为"A stress-responsive miRNA regulates BMP signaling to maintain tissue homeostasis"的文章。成年生物必须感知并适应环境的波动。在肠道等高周转率的组织中，这些适应性反应需要基因表达的快速变化，而