全球首个：锐正基因ART002在超高LDL-C基线HeFH患者中实现24周持续降脂，LDL-C平均降幅达56%
临床数据显示：ART002在这些受试者实现了目标蛋白PCSK9敲除的饱和药效并维持稳定，同时安全有效地降低了LDL-C浓度，平均降幅达56%，个体最高达70%，且维持稳定。
2025-04-16
巨头“认栽”，基因疗法还有未来吗
2025-03-07
Nat Genet：染色体混乱或会促进白血病对疗法的耐受 有望帮助开发新型靶向性疗法
通过解析CK-AML的动态基因组特征、表型和功能复杂性，本文研究发现或能为揭示白血病干细胞的特征并对其进行靶向作用提供了临床相关的途径。
2024-12-20
BJS：科学家利用免疫疗法和靶向放射疗法促使肝脏肿瘤缩小，从而使得肝癌患者手术成为可能
来自美国塔斯夫大学医学院等机构的科学家们通过研究描述了通过使用免疫疗法和靶向放射疗法（TARE，targeted radiation therapy）成功对患者机体的肿瘤进行切除。
2025-02-13
CAR-T细胞疗法研究进展（第48期）
2025-02-28
Nature Medicine：巨噬细胞疗法——肝硬化治疗的全新突破
在肝病治疗领域，新疗法的开发迫在眉睫。该研究通过创新性的细胞疗法尝试，为患者提供了新的希望，同时也为医学界揭示了巨噬细胞在肝修复和抗纤维化过程中的潜力。
2025-01-15
JCI：延迟抗体疗法或能改善mRNA疫苗的疗效
本文研究结果表明，共刺激作用的延迟强化或能发挥一定的免疫学效益，并能为开发治疗人类感染性疾病和癌症的更有效的mRNA疫苗提供新的研究见解和基础。
2024-11-12
CAR-T细胞疗法新突破！Nat Commun：CUL5基因修饰或能促进机体T细胞生长并提高癌症疗法的成功率
文研究表明，靶向泛素系统中的CUL5可能增强CAR-T细胞的效应功能，从而提高免疫疗法的效果。这一突破为未来癌症治疗提供了新的希望。
2025-02-25