HDAC抑制剂givinostat 3期临床：显著延缓疾病进展，改善肌肉功能下降!
givinostat能够抑制HDAC。HDAC是一类酶，通过改变细胞中DNA的三维折叠来阻止基因翻译。研究表明，DMD患者中HDAC活性高于正常水平，这可能会阻止肌肉再生，并引发炎症。
2022-06-29
Theranostics: RNA干扰筛选发现，在乳腺癌细胞中，蛋白酶是PI3K抑制的合成致死伙伴
乳腺癌是一种恶性疾病，每八名女性中就有一人会在一生中患病(12.9%的终生风险)。由于其细胞和分子的异质性，这是至关重要的，以了解驱动乳腺癌的分子途径，以改善治疗方法。
2022-06-30
Nat Immunol：首次在世界上绘制出免疫疗法靶点蛋白LAG3的晶体学结构 有望帮助开发多种新型抗癌疗法
来自Moffitt癌症研究中心等机构的科学家们通过研究在全球首次对LAG3蛋白的分子结构进行了可视化的研究，文章中，研究人员描述了LAG3的晶体结构以及其如何与癌细胞所产生的分子发生相互作用。
2022-06-30
Scientific Reports：在水凝胶中平面嵌入多个3D细胞模型以实现高通量的微观组织学
类器官或类肿瘤（统称为微组织）是一种复杂的体外三维(3D)细胞模型，越来越受到科学家的重视。与二维(2D)培养物相比，三维细胞模型能更好地实现与生理有关的组织功能、结构和界面。
2022-06-23
用人类细胞3D打印的耳朵，被成功移植到人体，下个目标将是3D打印器官
2018年，曹谊林团队在 EBioMedicine 期刊发表论文，利用来自患者的软骨细胞和复合生物可降解支架，在体外设计了患者特异性耳形软骨，并首次用于小耳症患者的耳廓重建临床试验。
2022-06-06
外泌体: 富含microRNA-124-3p的细胞外小泡治疗帕金森病
帕金森病(PD)是第二常见的神经退行性疾病，目前还没有有效的治疗方法。帕金森病的主要特征是中脑黑质(SN)多巴胺能神经元进行性变性，导致纹状体多巴胺耗竭。
2022-06-16
新一代心肌肌球蛋白抑制剂aficamten在中国获得3期临床试验申请批准，用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病
Aficamten在中国和美国已经获得治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病的突破性治疗药物认定
2022-06-29