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柳叶刀:柴人杰团队通过AAV基因疗法成功恢复成年耳聋患者听力

结果表明,即使是患有 OTOF 相关耳聋的成年患者,也能从基因治疗中获益。基因疗法可能比人工耳蜗植入术提供更自然的听力,有可能为老年患者更快带来功能上的益处。

2025-03-11

Nature:利用人工智能设计的DNA开关开启或关闭基因,从而实现精确的基因表达控制

作者开发了一种名为CODA(DNA活性计算优化)的平台,利用他们的人工智能模型,高效地设计出数千种具有特定特征的全新CRE。

2024-11-15

Cell:从细菌毒素到基因剪刀——CRISPR-Cas13的十亿年进化之路

被称作"基因魔剪"的Cas13蛋白,竟起源于一类原始细菌的"自杀式武器"。

2025-02-25

Nature Medicine:基因筛查如何开启新生儿精准医疗的新时代?

这一创新策略不仅提高早期诊断率,还能填补传统筛查未能覆盖的疾病空白,为罕见病患儿提供更及时、精准的医疗干预。

2025-02-01

Cancer Discov:新研究揭示Survivin基因促进基底细胞癌起始和进展机制

在皮肤干细胞中而不是在皮肤祖细胞中,介导癌症起始能力的机制是什么?皮肤干细胞中是否存在使其具有这种能力的特定机制?

2025-02-17

研究提出准确识别基因组间直系同源共线性的新方法

中国科学院昆明植物研究所研究员马永鹏团队联合国际、国内科研机构开发了直系同源指数(OI),以度量共线性的直系同源水平,其定义为种间共线性区块内直系同源基因的占比。

2025-05-02

礼来收购Verve公司,为人类头号致死原因开发基因编辑疗法

在 14 名杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)和/或早发冠状动脉疾病患者中,单次输注导致血浆 PCSK9 蛋白水平和低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)呈剂量依赖性降低。

2025-06-19

研究揭示基因数据的“省钱”秘诀

研究人员利用海量的真实世界健康数据和基因信息,不仅成功“克隆”了多项大型临床试验,还开发出了一套利用遗传学数据“透视”和优化试验设计的巧妙方法。

2025-06-25

Science:细菌中的跳跃基因或能靶向作用并控制染色体末端的功能

来自康奈尔大学等机构的科学家们通过研究发现了一种全新的机制,揭示了这些“基因黑客”如何在细菌中生存和传播,这一发现或会对生物技术和药物开发产生重大影响。

2025-03-25