Science子刊：利用脂质体纳米颗粒递送靶向IL1RAP基因的CRISPR/Cas9，可让白血病干细胞无处可逃
2021年6月18日讯/生物谷BIOON/---急性骨髓性白血病（AML）是一种侵袭性的血癌，只有28%的AML患者能够存活5年。作为一种异质性血液恶性肿瘤，AML以异常增殖和分化受损为特征，是成人急性白血病的主要类型，在美国所有白血病亚型中死亡人数最多。在一项新的研究中，来自美国和韩国的研究人员开发出一种攻击白血病的最新方法，该方法有点像消灭蟑螂。它是一个
Sci Transl Med：随着时间延续测定特定基因的改变情况或能帮助预测机体1型糖尿病的进展情况
2021年6月12日 讯 /生物谷BIOON/ --1型糖尿病（T1D）是一种自身免疫性疾病，在该病中，错误的免疫系统会逐渐破坏健康的胰腺胰岛β细胞，从而导致机体胰岛素的缺乏，目前研究人员并不清楚1型糖尿病的确切原因；然而，β细胞反应性自身抗体却能在患者诊断前数月至数年在循环的血液中被检测到，这或许就能在儿童患该病前停止或减缓1型糖尿病的发生。监测血液中出现
研究人员成功克隆大豆雄性不育基因MS1
近日，中国农业科学院作物科学研究所大豆育种技术创新与新品种选育创新团队联合国内优势单位，成功克隆了大豆遗传育种界寻觅50年的雄性不育基因MS1。 相关研究成果在线发表于《植物生物技术杂志（Plant Biotechnology Journal）》上。据作科所孙石研究员介绍，大豆是典型的自花授粉作物，花器官小，人工杂交困难、效率低，不同
FDA批准基因疗法疗法治疗SOD1型肌萎缩侧索硬化的新药临床申请
Apic Bio公司宣布美国FDA已批准其主要基因疗法候选产品APB-102的新药研究申请（IND），拟开发用于SOD1型肌萎缩侧索硬化（ALS）的治疗——家族性ALS的主要原因。 Apic Bio首席执行官兼联合创始人JohnReilly说：“Apic Bio候选药物APB-102获得FDA IND批准治疗SOD1 ALS是ApicBio的一个重要里程碑，
Science：阻止成纤维细胞的Engrailed-1基因激活可使皮肤伤口愈合而不留下疤痕
2021年4月23日讯/生物谷BIOON/---皮肤伤口一般通过形成疤痕来愈合，这是一种由表达Engrailed-1（En1）基因的成纤维细胞谱系介导的纤维化过程。疤痕在三个方面与正常未受伤的皮肤不同：(i) 它们缺乏毛囊、皮脂腺和其他真皮附属物（dermal appendage）；(ii) 它们含有密集的、平行的细胞外基质纤维，而不是未受伤皮肤的“篮筐编织
热带莲和温带莲杂交品种F1组织中的偏向等位基因表达研究取得进展
水生植物莲适应不同纬度地理气候而分化为具有不同性状特征的两个生态类型：地下茎细长不膨大的热带莲和地下茎膨大的温带莲。温带莲地下茎膨大成藕是其进化过程中重要的表型创新，膨大的地下茎储存大量淀粉等营养物质有助于温带莲顺利越冬。虽然通过转录组学得到一些参与莲藕膨大的关键基因和通路，但基因调控变异的具体作用机制仍不深入，尤其是两类莲的顺式调控
热带莲和温代莲杂交品种F1组织中的偏向等位基因表达研究获进展
水生植物莲适应不同纬度地理气候而分化为具有不同性状特征的两个生态类型：地下茎细长不膨大的热带莲和地下茎膨大的温带莲。温带莲地下茎膨大成藕是其进化过程中重要的表型创新，膨大的地下茎储存大量淀粉等营养物质有助于温带莲顺利越冬。虽然通过转录组学得到一些参与莲藕膨大的关键基因和通路，但基因调控变异的具体作用机制仍不深入
Stem Cells：GLI1基因有助于治疗多种癌症
近日，芝加哥安·罗伯特·H·卢里儿童医院的斯坦利·曼恩儿童研究所的科学家发现，促癌的GLI1基因的DNA内的一个区域直接负责调节该基因的表达。这些发现发表在《Stem cell》杂志上，暗示GLI1内的这一区域可能被作为癌症治疗的靶标，因为关闭GLI1会打断癌症的过度细胞分裂特性。
Science子刊：如何提高PD-1抗体疗效？敲除自噬基因Rb1cc1有戏
以免疫检查点抑制剂为代表的免疫疗法为癌症治疗带来了巨大的改变，但肿瘤细胞对这类疗法的耐药性是阻碍疗法进一步发展的巨大挑战。控制肿瘤细胞对T细胞杀伤敏感性的分子机制仍有待进行充分鉴定。自噬是细胞碎片被重新利用来制造新成分的过程，这种废物处理系统对正常细胞的生存非常重要。在一项新研究中，Regeneron的研究人员发现自噬也可以保护肿瘤细胞免于免疫系
基因疗法PBGM01获EMA孤儿药认定 用于治疗GM1神经节苷脂贮积症
专注于开发罕见单基因中枢神经系统疾病转化疗法的Passage Bio公司(NASDAQ： PASG) 于26号宣布，欧盟委员会（EC）已授予该公司用于治疗GM1神经节苷脂贮积症（GM1）的先导基因治疗候选药物PBGM01孤儿药称号。PBGM01是一种腺相关病毒载体（AAV）基因递送疗法，用于治疗婴儿GM1。PBGM01将编码β-gal的功能性GL