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Nature Medicine:东南大学柴人杰团队等发布AAV基因治疗跨年龄遗传性耳聋患者的多中心临床试验结果

该研究报道了 AAV 基因疗法在 1.5-23.9 岁跨年龄段的OTOF 基因突变导致的常染色体隐性遗传性耳聋9型(DFNB9)患者群体中表现出良好的长期安全性和有效性。

2025-07-04

山东团队揭示ACT与FA 9:1黄金比例逆转抑郁炎症风暴!

未来,团队将借助空间转录组与自组装纳米技术,进一步解析ACT-FA在体时空分布与缓释行为,并开展多中心随机对照试验,验证其对难治性抑郁的临床优势。

2025-12-19

Nature:破解ALS自身免疫之谜——找到攻击神经元的“罪魁祸首”C9orf72蛋白,提供免疫治疗新路

该研究发现ALS与C9orf72抗原的识别有关,同时绘制了被识别的特定表位。

2026-01-18

Nature:破解ALS自身免疫之谜:找到攻击神经元的“罪魁祸首”C9orf72蛋白,提供免疫治疗新路

该研究结果强化了先前的假设,即神经炎症在ALS疾病进展中起重要作用,可能是因为炎症和抗炎症T细胞反应的平衡被破坏。这些发现强调了旨在增强调节性T细胞的治疗策略的潜力。

2026-01-21

Cell子刊:舒易来团队报道AAV基因治疗后,遗传性耳聋患者的听力恢复情况

这项研究表明,PTA 是评估 DFNB9 患者在基因治疗后听力恢复的主观工具,而 ABR 和 ASSR 是评估 DFNB9 患者在基因治疗后听力恢复的客观工具,三者结合可以有效进行听觉评估。

2025-05-30

全球首款 | 迈威生物抗 IL-11 单抗创新药 9MW3811 完成病理性瘢痕 II 期临床首例患者给药

迈威生物(688062.SH),一家全产业链布局的创新型生物制药公司,宣布其自主研发的抗 IL-11 单抗创新药(研发代号:9MW3811)针对病理性瘢痕的 II 期临床试验于近日完成首例患者给药,成

2025-12-30

9月18日直播预告】揭秘 “微型器官” 诞生:IPSC 诱导类器官全流程技术细节+常见问题答疑

【9月18日直播预告】揭秘 “微型器官” 诞生:IPSC 诱导类器官全流程技术细节+常见问题答疑

2025-09-16

中国博后一作Nature论文:揭开Cas9的新功能——感知crRNA丰度,守护免疫基因深度

这一发现不仅修正了对 Cas9 功能的传统理解,也确立了“游离态” apoCas9 在调节 CRISPR 免疫记忆形成中的核心地位,在CRISPR适应性这块,填补了重要空白。

2025-09-07

首款G9a抑制剂通过表观遗传调控,逆转病理与认知缺陷

表观遗传疾病修饰治疗,它可以补充甚至取代目前完全基于清除β-淀粉样蛋白的策略。这种新的实验性化合物通过表观遗传机制起作用,不仅作用于疾病的症状,而且直接作用于促成其进展的分子机制。

2026-03-19