打开APP

张锋最新论文:蛋白质设计超小型表观遗传编辑器,单个AAV递送,实现体内持久表观基因编辑

该研究通过整合直系同源物筛选、进化和结构引导相结合的蛋白质工程方法、RNA 工程以及基于深度学习的结构预测,对 IscB 蛋白及其向导 RNA(ωRNA)进行工程化改造,从而生成了NovaIscB。

2025-05-10

Cell子刊:Fengfeng Bei/蒲军/范先群团队证实,这种新型AAV可用于呼吸系统和肺部疾病的基因治疗

该研究表明,AAV.CPP.16 对跨物种的呼吸道组织具有高度嗜性,并验证了通过鼻腔给药 AAV.CPP.16 递送的基因补充和基因编辑疗法,用于治疗特发性肺纤维化和病毒感染。

2025-05-26

Nature Medicine:东南大学柴人杰团队等发布AAV基因治疗跨年龄遗传性耳聋患者的多中心临床试验结果

该研究报道了 AAV 基因疗法在 1.5-23.9 岁跨年龄段的OTOF 基因突变导致的常染色体隐性遗传性耳聋9型(DFNB9)患者群体中表现出良好的长期安全性和有效性。

2025-07-04

Cell:将 IscB 和 Cas9 转换为 RNA 编辑器

该研究对 Cas9 的祖先 IscB 以及 Cas9 自身进行了工程化改造。

2025-08-24

精准选择AAV载体实现个性化基因治疗

通过对正常肝脏和脂肪肝肝脏的比较,研究人员发现,脂肪肝对AAV载体的转导效率和特异性有显著影响,不同AAV载体的转导表现也因病理状态的不同而变化。

2025-02-03

总 ORR 87.5%:迈威生物 9MW2821 2025 ASCO 口头报告回顾

5 月 30 日 - 6 月 3 日在美国芝加哥举办的 2025 美国临床肿瘤学会年会(ASCO)上,9MW2821 与特瑞普利单抗联合用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌(la/mUc)患者的 Ib/

2025-06-04

罗氏2025H1:Phesgo增长55%,Polivy增长46%,中国区收入涨9%

7月24日,罗氏公布2025H1业绩,上半年总营收309.44亿瑞士法郎(约为360.25亿美元。

2025-07-26

9·10致敬全体教师】2025细胞外囊泡大会(厦门站)免费票速抢!!

近年来,外泌体技术以其革命性的生物医学价值,正在大健康与医美领域掀起一场前所未有的产业变革!在医美领域,

2025-09-10

Nature:Cas9的“B面人生”——从基因剪刀到免疫记忆的调速器

从一个简单的基因剪刀,到一个复杂的动态调控枢纽,我们对Cas9的认知之旅,恰如科学探索本身的缩影。即使是在被研究得最透彻的领域,也总有令人惊叹的新大陆等待着被发现。

2025-09-08