9月Nature杂志重磅级亮点研究解读！
挑战传统认知！科学家们发现能控制基因活性的新型遗传代码、揭开记忆之谜，点亮阿尔茨海默病治疗新希望、揭示大脑优先处理意外事件背后的新型分子机制
2024-09-30
陈玲玲团队利用AAV递送环形RNA适配体，治疗阿尔茨海默病
该研究提出了腺相关病毒（AAV）递送ds-cRNA作为一种阿尔茨海默病的新兴治疗策略，通过靶向过度激活的PKR，抑制神经炎症和疾病进展进展。
2024-05-14
Nature子刊：李国玲/胥春龙/杨辉/吴士文/王柠团队利用AAV递送碱基编辑器，治疗DMD
研究团队使用人源DMD外显子50替换小鼠DMD外显子50和51，构建了一个基因人源化DMD小鼠模型，模拟DMD缺失突变并可靠地重现人类DMD表型。
2024-07-16
默沙东Gardasil 9预防男性HPV感染一项III期研究成功
结果显示，该研究达到了主要终点和次要终点。与安慰剂相比，Gardasil 9可降低9种HPV相关肛门生殖器持续感染的综合发生率。
2024-09-19
Nature子刊：陈斯迪/叶露鹏团队利用体内AAV-睡美人CRISPR筛选技术，发现NK细胞癌症免疫治疗新靶点
该研究发现了一个NK细胞的全新检查点——CALHM2，并展示了通过敲除CALHM2来构建增强型NK细胞疗法的潜力。
2024-06-29
Adv Sci：黄锦海/周行涛团队使用AAV介导的CRISPR基因编辑治疗角膜新生血管
该研究使用CRISPR-Cas9基因编辑系统敲除VEGFA基因来治疗小鼠缝线诱导的角膜新生血管。据悉，这是第一项利用AAV介导的CRISPR-Cas9基因编辑系统在体内治疗角膜新生血管的研究。
2024-04-15
中国学者一作Science论文，开发新型AAV载体，为大脑疾病基因治疗带来新选择
在这项研究中，研究人员以人转铁蛋白受体（hTfR1）为目标，该蛋白在人血脑屏障中高表达，长期以来被作为旨在到达大脑的抗体疗法的目标。
2024-05-19
STTT | 复旦大学朱棣/王明伟合作揭示肿瘤生长抑制新策略：BCL9/BCL9L靶向治疗与cDC1激活
该研究报告了BCL9/BCL9L的抑制或耗竭显著抑制了肿瘤生长并增强了抗肿瘤反应。
2024-06-03