张锋最新论文:蛋白质设计超小型表观遗传编辑器,单个AAV递送,实现体内持久表观基因编辑
该研究通过整合直系同源物筛选、进化和结构引导相结合的蛋白质工程方法、RNA 工程以及基于深度学习的结构预测,对 IscB 蛋白及其向导 RNA(ωRNA)进行工程化改造,从而生成了NovaIscB。
2025-05-10
Cell子刊:Fengfeng Bei/蒲军/范先群团队证实,这种新型AAV可用于呼吸系统和肺部疾病的基因治疗
该研究表明,AAV.CPP.16 对跨物种的呼吸道组织具有高度嗜性,并验证了通过鼻腔给药 AAV.CPP.16 递送的基因补充和基因编辑疗法,用于治疗特发性肺纤维化和病毒感染。
2025-05-26
Nature Medicine:东南大学柴人杰团队等发布AAV基因治疗跨年龄遗传性耳聋患者的多中心临床试验结果
该研究报道了 AAV 基因疗法在 1.5-23.9 岁跨年龄段的OTOF 基因突变导致的常染色体隐性遗传性耳聋9型(DFNB9)患者群体中表现出良好的长期安全性和有效性。
2025-07-04
精准选择AAV载体实现个性化基因治疗
通过对正常肝脏和脂肪肝肝脏的比较,研究人员发现,脂肪肝对AAV载体的转导效率和特异性有显著影响,不同AAV载体的转导表现也因病理状态的不同而变化。
2025-02-03
90后教授/博导,去世9个月后,论文登上Nature子刊
2025-05-23
总 ORR 87.5%:迈威生物 9MW2821 2025 ASCO 口头报告回顾
5 月 30 日 - 6 月 3 日在美国芝加哥举办的 2025 美国临床肿瘤学会年会(ASCO)上,9MW2821 与特瑞普利单抗联合用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌(la/mUc)患者的 Ib/
2025-06-04
罗氏2025H1:Phesgo增长55%,Polivy增长46%,中国区收入涨9%
7月24日,罗氏公布2025H1业绩,上半年总营收309.44亿瑞士法郎(约为360.25亿美元。
2025-07-26
Nature:Cas9的“B面人生”——从基因剪刀到免疫记忆的调速器
从一个简单的基因剪刀,到一个复杂的动态调控枢纽,我们对Cas9的认知之旅,恰如科学探索本身的缩影。即使是在被研究得最透彻的领域,也总有令人惊叹的新大陆等待着被发现。
2025-09-08