最新临床数据显示,AAV基因疗法可显著减缓亨廷顿症,uniQure股价大涨
uniQure公司的首席医疗官 Walid A bi-Saab 博士表示,这是针对亨廷顿症的首次临床试验,显示出潜在的长期临床益处和神经退行性关键标志物减少的证据。
2024-07-13
AAV基因疗法,成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中,Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型(AAV9)的基因疗法,通过脊髓注射,将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
近10万人数据,这两种运动最有助于延长寿命,延寿8年!
不同运动对寿命的影响各不相同,男性和女性运动员之间存在显著差异。撑杆跳和体操是延长男性运动员寿命的最佳运动,高尔夫、球拍运动是延长女性运动员寿命的最佳运动。
2024-08-14
Mol Cell | 杜文静课题组报道ME2维持CD8+ T细胞的代谢稳态和抗肿瘤免疫力的重要功能
本研究表明,ME2的生理功能是维持CD8+ T细胞新陈代谢所必需的。这些发现共同凸显了 ME2 在 T 细胞生理和病理过程中的重要性。
2024-08-19
仅需「坚持8周耐力锻炼」,就能由内而外的改变!Nature多组学研究:运动从基因表达到蛋白质功能重塑我们的身体
这项研究涵盖了19种组织、25种分子平台和4个训练时间点的9,466项检测,发现了数以千计的共享和组织特异性分子改变,并在多个组织中发现了性别差异。
2024-08-14
8万人数据显示,抗炎饮食对心脏代谢疾病患者的认知有潜在保护作用
心脏代谢疾病患者采取抗炎饮食模式,相比促炎饮食,与痴呆症风险降低和大脑灰质体积增加、白质高信号体积减少有关。这一发现与一直以来对炎症在衰老和疾病发展中发挥的作用的认知相一致。
2024-08-15
Nature子刊:李国玲/胥春龙/杨辉/吴士文/王柠团队利用AAV递送碱基编辑器,治疗DMD
研究团队使用人源DMD外显子50替换小鼠DMD外显子50和51,构建了一个基因人源化DMD小鼠模型,模拟DMD缺失突变并可靠地重现人类DMD表型。
2024-07-16
仁济医院专家8小时接力“拆弹”
子宫血管平滑肌瘤是一种罕见的起源于子宫血管平滑肌的良性肿瘤。由于其生长方式和生长位置特殊,如不及时处理,肿瘤会沿着血管一路生长,直达右心房。而且肿瘤一旦脱落,将严重威胁患者生命。
2024-07-20