Nature子刊：冯波团队实现低剂量AAV递送的CRISPR基因敲入，用于遗传病治疗
研究团队系统研究了AAV-CRISPR介导的体内NHEJ基因敲入，实现了有效且更低和更安全剂量的AAV剂量，在成年和新生小鼠血友病B型模型中实现了有效的人源F9基因敲入，恢复了凝血因子Ⅸ的表达，从而恢
2022-12-02
Cell子刊：项鹏/邓春华团队通过AAV基因治疗恢复小鼠生育能力
这项研究证实了AAV介导的基因治疗遗传性LCF的可行性、安全性和有效性，为遗传性LCF基因治疗药物的研发奠定了重要基础。
2022-11-07
突破血脑屏障，新型AAV变体助力脑肿瘤和中枢神经系统遗传疾病的治疗
这项研究通过筛选细胞穿膜肽与不同AVV的组合，获得了一种具有高效跨血脑屏障递送能力的AVV变体——AAV.CPP.16。
2022-10-24
210万美元的天价AAV药物早期论文被撤稿，还曾出现两名患者死亡
截止目前，国内尚未有适用于SMA患者的基因治疗药物获批上市。不过，嘉因生物在2022年关于“EXG001-307注射液”临床试验申请已经获得批准，这是国内首款针对I型SMA患者自主研发的基因疗法
2022-10-17
AAV基因疗法帮助失明数十年的先天性黑蒙症患者恢复夜间视力
眼睛是心灵的窗户，但遗憾的是，并不是每个人都能拥有一双明亮的瞳眸，在盲人患者的视野中，世界并不是五彩缤纷的，黑色或虚无是他们眼前的全部。
2022-10-13
非编码RNA: AAV介导的成骨细胞/破骨细胞调控miRNAs治疗骨质疏松症
骨重建是一个复杂的过程，需要在多个水平(时间、空间和数量)精确耦合成骨细胞和骨吸收破骨细胞活动。这种成骨细胞/破骨细胞偶联的破坏会导致骨质疏松。
2022-08-29
领先David Liu一个月，吉林大学李占军/赖良学率先开发出单个AAV递送的碱基编辑器
CRISPR系统是细菌和古菌特有一种防御系统，自2012年开始被开发和改造为新一代的基因编辑工具，其中CRISPR-Cas9已成为革命性的基因组编辑平台，被广泛应用与生物技术和医学领域。其中来自化脓链
2022-08-10
用AAV病毒在体内长期表达双抗，可作为通用型CAR-T的替代方案
大多数药物是间歇性给药，这会导致药代动力学高峰和低谷。尤其是那些半衰期短的药物，需要频繁给药，这种低谷对于癌症治疗来说是一个特殊的挑战，会导致癌症的复发和耐药性的出现。
2022-07-18