反义疗法tofersen美国监管审查期延长3个月!
SOD1基因突变型ALS（SOD1-ALS）约占ALS病例的2%。tofersen是一种反义寡核苷酸，与SOD1 mRNA结合，使其被RNase-H降解，从而减少SOD1蛋白的合成。
2022-10-27
Imfinzi+化疗3期临床显著改善生存！
本月初，Imfinzi+化疗方案获美国FDA批准，是第一个获批用于治疗晚期BTC的免疫治疗方案。与化疗相比，Imfinzi+化疗方案将死亡风险降低24%、2年生存率高出2倍多（25% vs 10%）。
2022-09-22
Nature：蛋白CLN3是清除溶酶体中的甘油磷酸二酯所必需的
在一项新的研究中，来自美国斯坦福大学等研究机构的研究人员开发一种新方法，使得科学家们能够确定小鼠任何细胞的溶酶体中存在的所有分子。研究溶酶体的内含物可帮助人们了解细胞材料的不适当降解如何导致某些疾病。
2022-09-27
Molecular Therapy Nucleic Acids: MIR-199A-3P增强帕波西利对肝癌模型的抗肿瘤作用
肝细胞癌(HCC)占原发性肝癌的80%，是全球第四大癌症死亡原因。晚期肝细胞癌的预后很差。在晚期肝癌的治疗中，多激酶抑制剂索拉非尼是10多年来唯一可用的治疗选择。
2022-09-27
口服选择性PI3Kδ抑制剂leniolisib在美国进入优先审查！
leniolisib有潜力为活化的肌醇磷脂3-激酶δ综合征（APDS，一种原发性免疫缺陷）治疗带来一款疾病修正靶向疗法。
2022-09-29
Molecular Therapy: Foxp3的表达增强了免疫治疗黑色素瘤的疗效
过继细胞疗法(ACT)是新一代癌症治疗方法，可能会彻底改变临床策略。然而，T细胞的生物学特性和肿瘤微环境(TME)限制了ACT的疗效。
2022-09-22