辉瑞新型血友病长效疗法国内申报上市
2023年12月，marstacimab的生物制剂许可申请（BLA）获得了FDA和EMA的受理。其中，FDA将PDUFA日期定在2024年Q4，EMA预计在2025年Q1做出审批决定。
2024-08-17
NEJM：新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者
在这项的研究中，这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡（treosulfan）代替白消安，这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。
2024-12-19
诺和诺德公布血友病双抗III期临床结果
Mim8是诺和诺德利用Genmab的DuoBody技术平台开发的一款模拟凝血因子VIIIa（FVIIIa）作用的双抗药物，通过皮下注射给药。
2024-06-28
Sci Transl Med | 革命性疗法：利用siRNA靶向减少血浆纤溶酶原，为血友病患者带来希望
随着siRNA疗法研究的深入和临床应用的逐步推进，其在血友病治疗领域的影响正日益凸显。这一创新疗法不仅为血友病A患者提供了新的希望，也为整个血友病治疗领域带来了新的治疗理念和方法。
2024-03-07
Cell Metab：多组学揭示2型糖尿病的遗传因素和环境压力作用
这项研究将遗传突变和环境因素的变化与胰岛细胞的转录影响关联起来，为理解T2D发病机制以及开发潜在的治疗方法提供了重要的借鉴意义。
2024-10-25
年轻时确诊2型糖尿病，痴呆风险更高？PLOS ONE：肥胖让问题更复杂
本文的研究结果强调了早期诊断2型糖尿病的重要性，并建议针对肥胖的干预措施（如饮食调整、锻炼或药物治疗）可能有助于预防年轻2型糖尿病患者患上痴呆症。
2024-12-11
Nature：NK2R激动剂能否成为肥胖与2型糖尿病的新型突破疗法？
该研究深入探讨NK2R作为新药物靶点的潜力，以及其激动剂在动物实验中所取得的令人鼓舞的成果，这一发现或将为未来肥胖与糖尿病的治疗带来新的曙光。
2024-11-26
JAD揭示：2型糖尿病和阿尔兹海默病之间关联性背后的可能性解释
来自瑞典于默奥大学等机构的科学家们通过研究发现，发生上述关联性的原因或许是2型糖尿病患者更难以摆脱一种可能增加患病风险的蛋白质。
2024-09-05