Livmarli治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)3期临床成功：显著改善瘙痒!
Livmarli（maralixibat）是一种口服顶端钠依赖性回肠胆汁酸转运体(ASBT)抑制剂，导致更多胆汁酸从粪便中排除，减少胆汁酸介导的肝损伤和并发症。
2022-10-31
骨髓增生异常综合症(MDS)相关贫血新药！红细胞成熟剂Reblozyl一线治疗3期临床获得成功!
Reblozyl是在一线治疗极低危/低危/中危MDS患者中达到主要和关键次要终点的第一种红细胞成熟剂（EMA）。
2022-11-04
EHJ：对2.8万人进行的一项全球性研究结果表明 降血压或能帮助降低机体患痴呆症的风险
来自新南威尔士大学等机构的科学家们通过对超过2.8万人进行一项全球性的研究提供了迄今为止最有利的证据表明，在晚年间降低机体血压或能帮助降低机体患痴呆症的风险。
2022-11-03
Neurology：多吃Omega-3，改善大脑结构，预防痴呆症
该研究发现，摄入更多含有Omega-3脂肪酸的食物的人，有更好的思维能力，更好的大脑结构，保护大脑健康并增强认知能力，预防痴呆症。
2022-10-11
Leukemia：皮肤微生物组的改变或与白血病患者干细胞移植后并发症的发生直接相关
来自维也纳医科大学等机构的科学家们通过研究在皮肤上识别出一种特殊的细菌增殖或许能作为与干细胞移植患者机体并发症发生相关的因素，相关研究或有望帮助科学家们进一步研究开发出新型的疗法策略。
2022-10-25
杜氏肌营养不良症(DMD)新药！首创解离型类固醇vamorolone在欧盟申请上市！
vamorolone是一种首创（first-in-class）药物，与皮质类固醇结合的受体相同，但会改变受体下游活性，因此被认为是一种“解离型”抗炎药。
2022-10-19
Daxxify在美国申请新适应症：1年注射2次，持久缓解症状!
Daxxify是批准上市的第一种也是唯一一种肽制剂的长效神经调节剂，每年只需注射2次即可实现全年效果。目前市面上的神经调节剂需要每3个月注射一次。
2022-10-26
Neurology：地中海饮食方式或许并不能真的降低机体患痴呆症的风险！
来自瑞典隆德大学等机构的科学家们通过研究发现，包括地中海饮食在内的两种饮食模式或许与机体痴呆症风险降低并无关联。
2022-10-17
SOD1基因突变型肌萎缩侧索硬化症(ALS)靶向新药！反义疗法tofersen美国监管审查期延长3个月!
SOD1基因突变型ALS（SOD1-ALS）约占ALS病例的2%。tofersen是一种反义寡核苷酸，与SOD1 mRNA结合，使其被RNase-H降解，从而减少SOD1蛋白的合成。
2022-10-27