两亲性氟化胶束颗粒应用于线粒体的靶向载药递送
线粒体是一种重要的细胞器,是细胞的动力源和代谢信号中心。线粒体的缺陷或功能障碍与许多人类疾病有关,如神经系统疾病、心血管疾病和癌症。如今,线粒体已成为最重要的治疗靶点之一,是研究线粒体功能和治疗线粒体相关疾病的重要手段。氟由于其独特的性质,在超过20%的已上市药物中,被用来增加药物的治疗活性和化学或代谢稳定性。氟还可以提高蛋白质的稳定
Molecular Therapy: Nucleic Acids | DUX4靶向反义寡核苷酸全身给药治疗面肩肱骨肌营养不良症
面肩肱骨肌营养不良症(FSHD)是最常见的骨骼肌营养不良症之一。FSHD患者的骨骼肌病理是由转录因子DUX4的不适当表达引起的,DUX4激活了不同的肌毒途径。
抗疟药物也能抗癌 印度学者发现:奎那克林靶向抑制FGFR1活性
据国家癌症中心最新统计数据显示:中国每年癌症死亡人数300万,肺癌遥遥领先,高达71万,其中85%的新诊断肺癌是非小细胞肺癌(NSCLC)。为了提高癌症患者的生存率,抗癌药物的研究成为新药研发的重中之重。印度博拉科学技术学院学者Makhan Kumar发现抗疟药物奎那克林能够与FGFR1的激酶结构域结合并抑制其活性,有望成为NSCLC
年度第五个新药上市申请批准 基石药业胃肠道间质瘤精准靶向药AYVAKIT®在中国香港获批
12月28日,港股创新药企基石药业(HK:2616)宣布胃肠道间质瘤(GIST)同类首创精准靶向药AYVAKIT®(阿伐替尼avapritinib)在中国香港地区的新药上市申请已获批准,用于治疗携带PDGFRA D842V突变无法切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者。
乳腺癌靶向药!美国FDA授予PARP抑制剂Lynparza(利普卓)优先审查:辅助治疗BRCAm高危HER2-早期乳腺癌!
Lynparza是首个在辅助治疗方面显示出临床益处的BRCA突变靶向药物。
FDA获批、NCCN推荐,这款新药实现了领域内口服靶向药“0的突破”
每一种新药的问世,都要闯过研发路上的重重难关,“跨越山和大海”,来到患者面前,而实现治疗领域内开创性的突破,就更是难上加难了。如果这种新药,预计每年还能惠及数万名中国肺癌患者呢?这些描述,说的就是9月份刚刚获得FDA加速审批上市,用于携带治疗EGFR 20号外显子插入突变(EGFR Exon 20ins)NSCLC患者的新药moboc
Cancer letter:抗真菌纳他霉素具有作为肝癌治疗的抗癌药物的潜力。
肝细胞癌(HCC)是世界范围内最普遍和最致命的癌症之一,缺乏有效的治疗方法。作者发现抗真菌纳他霉素(Natamycin, NAT)通过诱导细胞凋亡在体内和体外均具有抗肿瘤活性