Science：大脑感应T细胞经编程后可将治疗载荷递送到大脑中
结果表明，大脑感应细胞可能作为一种通用平台，用于治疗更广泛的中枢神经系统疾病，包括脑瘤、脑转移、神经炎症和神经变性。
2024-12-16
Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
Nature Medicine：新抗原如何改变癌症治疗规则？一场免疫革命的开始
Autogene Cevumeran 的意义已超越了癌症治疗本身。它开创了一种新的医学模式：不再以疾病为中心，而是以患者为核心，为每位患者量身定制精准疗法。
2025-01-10
两项早期干细胞治疗帕金森病临床试验结果发表，治疗安全性高，并显示出运动功能和疾病严重程度改善
这是首次在临床试验中证实，使用hiPSC衍生的多巴胺能神经祖细胞可以在不形成肿瘤的前提下存活，并在帕金森病患者壳核中产生多巴胺。
2025-04-19
Nat Commun：DNA测序手段或能预测晚期前列腺癌患者的治疗预后
本文研究结果表明，尽管在3期试验中使用了强效的雄激素受体抑制剂，但使用AR-ctDETECT测试手段确定为ctDNA阳性的mCRPC患者的生存率或许较低。
2024-12-30
聚焦长寿因子Klotho，这家新公司计划使用mRNA疗法变革抗衰老治疗
Klothea Bio将以Advantage Therapeutics围绕Klotho的专有知识产权组合为基础，开发mRNA疗法以提高人体自身的Klotho蛋白水平，有望实现持续的治疗表达，从而彻底改
2024-12-03
北京大学最新Nature论文：发现动脉粥样硬化全新治疗靶点
该研究首次鉴定了神经酰胺的内源性受体——CYSLTR2 和 P2RY6，阐明了神经酰胺加重动脉粥样硬化的作用及分子机制，解析了神经酰胺-CYSLTR2 复合物结构。
2025-03-08
华人学者提出PROTAC新应用，清除肝脏衰老细胞，治疗脂肪肝，预防肝癌
该研究开发了一种靶向降解 BCL-xL/BCL-2 的 PROTAC，能够有效清除肝脏中的衰老细胞并减少代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）驱动的肝细胞癌（HCC）。
2025-02-05