Science：利用核酶将较小的mRNA拼接在一起，有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病
StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用，还可以高效地与任何mRNA序列结合，这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。
2024-11-30
Nature Communications：合成BZLF1靶向转录激活剂用于EBV相关性上皮性癌的高效裂解诱导治疗
在这项概念验证研究中，研究者成功地开发了一种用于EBV相关上皮性癌的裂解诱导治疗的一流信使核糖核酸药物。
2024-05-21
Sci Immunol：新研究揭示维多珠单抗治疗溃疡性结肠炎的新机制！它通过靶向肠道相关淋巴组织阻止B细胞和T细胞进入
研究人员说，“在这项研究中，我们旨在描述抗α4β7抗体疗法对溃疡性结肠炎患者粘膜和循环免疫系统的影响，并确定治疗反应的相关因素。我们分析了五组不同的溃疡性结肠炎患者的免疫细胞变化。”
2024-07-25
hLife：我国科学家发现 BCMA-CD19 双特异性 CAR-T 细胞有望用于治疗慢性炎性脱髓鞘性多神经病变
一名44岁的复发性/难治性CIDP男性患者表现出肢体远端麻木和无力。根据 2021 年欧洲神经病学学会/外周神经病学学会 CIDP 指南，他被诊断为远端 CIDP，但无 IgG4 自身抗体。
2024-06-28
Science最新研究：团队研发出高效脑部递送载体，精准穿透血脑屏障，为人类脑病治疗带来变革
在这项新的研究中，在布罗德研究所载体工程高级主任Ben Deverman的领导下，研究者们首次改良了一种AAV，使其能在人源化小鼠体内靶向人类蛋白，进而能穿透至大脑。
2024-06-04
Cell子刊：西安交大孟列素/朱文华团队揭示脂肪肝中枯否细胞铁死亡调控机制，并发现潜在治疗靶点
该研究发现，NCF1是枯否细胞铁稳态的关键调节因子。NCF1在MALSD人类患者和MASH小鼠的肝脏巨噬细胞和树突状细胞中表达上调。
2024-06-15
Sci Adv：激素预治疗逆转骨关节炎！甲状旁腺激素展现惊人潜力，为非手术疗法开辟新径
这项研究不仅为骨关节炎治疗领域带来了革命性的视角转变，更强调了软骨下骨修饰疗法在延缓疾病进展中的潜在价值，为数亿饱受骨关节炎折磨的患者点亮了康复的希望之光。
2024-05-13
艾滋病治疗重大进展！Science：实验性单次注射疗法展现惊人潜力，能够在长达30周内显著压制非人灵长类动物体内的SHIV水平
研究人员通过数学模型预测，单次TIP注射可能将病毒水平永久降至世界卫生组织规定的HIV传播阈值以下，意味着单次TIP注射可能阻止HIV感染者向他人传播病毒。
2024-08-19