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Advanced Science:李晓江团队开发治疗亨顿舞蹈症的新方法

该研究成功构建了一种Mini-intrabody策略,可以把突变亨廷顿蛋白带入溶酶体进行降解而减少毒性,从而亨廷顿舞蹈症(HD)的治疗提供一种新的方案。

2023-09-20

J Neurosci:科学家在人类亨顿氏症中发现了新型改变的神经回路

来自巴塞罗那大学等机构的科学家们通过研究在小鼠模型的其它神经回路中识别出了新的改变,其或能用来研究明显改变患者生活质量的病理学特征。

2023-06-13

Nature子刊:揭示诱发人类亨顿氏症的亨顿蛋白的特殊结构

来自蒙彼利埃大学等机构的科学家们通过研究揭示了导致人类亨廷顿氏症的致病蛋白的结构,亨廷顿氏症的主要特征是机体运动和认知功能的进行性障碍或紊乱。相关研究结果或有望帮助科学家们更好地理解该疾病发生的机制,

2023-05-06

NAR:浙大侯军团队报道蛋白降解靶向嵌合体数据库PROTAC-DB 2.0

因此,在2.0版本中,作者利用自主开发的PROTAC-Model建模方法为活性较好的PROTAC分子构建了相应的三元复合物计算模型,辅助研究者进行基于结构的PROTAC理性设计。

2022-11-04

GUT:浙大一院梁波团队开发胰腺癌和肝癌早筛模型,准确率突破90%!

这项研究通过多中心、大样本的外周血免疫细胞亚群检测揭示了外周血免疫细胞亚群紊乱对于肿瘤发生发展的影响,开发了一种可早期高效诊断肝癌和胰腺癌的早筛模型,为癌症早筛提出了一个新策略和新方向。

2022-10-27

顿舞蹈病新药!Austedo(氘代丁苯那嗪)3年长期治疗数据:有效,安全且耐受性良好!

梯瓦是氘代领域的开路先锋,Austedo(安泰坦)是全球首个获批的氘代药物,已在中国获批上市。

2022-10-27

Science:出生后对神经回路缺陷进行较早的干预竟可延缓亨顿病发生

鉴于认识到在表达mHTT的胚胎中观察到的变化影响到由神经元活动调控的过程,研究人员在一项新的研究中,假设这些变化应该伴随着皮层回路生理学的变化。

2022-09-27

JCI Insight:科学家有望开发出一种治疗人类亨顿氏症的新型疗法

本文研究结果或有望帮助研究人员开发创新性的策略来治疗人类亨廷顿疾病,同时还不会改变亨廷顿蛋白在维持机体健康上的关键功能。

2022-09-13

顿症AAV疗法出现严重副作用,基因治疗明星公司已暂停给药,股价下跌超30%

荷兰基因治疗上市公司 uniQure(NASDAQ:QURE)公布了其第二季度的财务业绩报告。

2022-08-13

顿氏症患者机体的星形胶质细胞或能与神经元相互协作发挥作用!

来自法国的科学家们通过研究发现,刺激小鼠模型机体中反应性星形胶质细胞的形成或许会通过减少其聚集物的数量和尺寸来促进突变蛋白的消除。

2022-03-21