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临床数据缺乏、CMC缺陷占大头

通过对2023年FDA发出的CRL可以发现,临床数据缺陷和CMC问题是影响到药物获批的最主要原因。

2023-12-17

Sci Adv | 江南大学朱升龙/陈永泉发现小胶质细胞Ffar4缺乏促进认知障

该研究发现Ffar4在MetS小鼠和患认知障碍的MetS患者中下调,特定删除小胶质细胞中的Ffar4加重了MetS相关的认知障碍和焦虑。

2024-02-14

研究揭示CDKL5缺乏症癫痫发生发展的分子细胞机制与干预靶点

熊志奇团队致力于推动CDKL5缺乏症的基础与临床研究,并与患儿家长发起成立了中国CDKL5互助联盟和希舞关爱之家。

2023-10-08

Cell Rep:科学家揭示维生素B12缺乏症和人类多发性硬化症的相似性

来自Sanford Burnham Prebys医学发现研究所等机构的科学家们通过研究描述了维生素B12和多发性硬化症之间的新型分子关联。

2023-12-14

一种新的化合物A4276,它具有很大的潜力,可以作为NAPRT缺乏的EMT样癌症的特异性治疗方法

利用蛋白质对之间的合成致死性(SL)关系已成为开发抗癌药物的重要途径。

2023-12-07

ChinaMAP:华大智造平台助力上海交大瑞金医院发布中国人群G6PD缺乏变异的多组学分析成果

中国 G6PD 变异的区域和种族图谱提高了我们对中国各地G6PD遗传学的了解。与中国的新生儿筛查相比[5],ChinaMAP重新捕获了最常见的变异,并显示出各省之间相似的变异模式。

2023-09-27

Cell子刊:熊志奇/朱永川团队揭示CDKL5缺乏症癫痫发生发展的分子细胞机制与干预靶点

2003年中国学者陶炯与合作导师德国马普分子遗传研究所Vera Kalscheuer教授在智力障碍伴婴儿痉挛患者中发现了CDKL5基因的突变。

2023-10-05

Science:血液牛磺酸缺乏驱动衰老

美国45岁的科技富豪约翰逊(Bryan Johnson)身价破亿,为了重拾青春,每年花费约200万美元聘请30位专业医师为他打造“回春”计划。约翰逊日前把17岁儿子的一升血液注入体内,试图减缓老化速度

2023-06-15

鸡尾酒疗法逆转衰老细胞亮相Aging,抗衰老知名专家新作引争议,业内指责缺乏证据,系炒作

基于 2012 年诺贝尔生理学或医学奖,即山中伸弥的发现——将 Oct3/4、Sox2、Klf4、c-Myc 这四种转录因子通过病毒载体导入成熟体细胞后,可将体细胞转化为诱导多

2023-07-20

Cell Death Differ:科学家揭示了营养缺乏导致的疾病发生机制

自噬是一种重要的自我消化过程,其中细胞质成分被溶酶体降解。自噬在细胞内也具有组成性活性,通过消除不必要的成分和功能失调的细胞器来帮助维持细胞稳态。

2023-04-26