Mol Ther | 吴皓/杨辉合作研发新型基因编辑工具成功实现遗传性耳聋DFNB9基因治疗
本研究通过单个AAV载体携带CRISPR/Cas13 RNA单碱基编辑系统emxABE，实现了OTOF Q829X遗传性耳聋小鼠安全有效的递送及更高的治疗效率
2023-12-19
临床试验结果显示，美国“食品即药品计划”无法改善2型糖尿病患者糖化血红蛋白水平
发表在《JAMA·内科学》上的这篇论文，则是计划中针对2型糖尿病人群的一个小范围结果。计划中，参与者能够获得一定的健康食材，并得到健康指导和疾病教育
2024-01-03
Nature系列综述：大分子药物研发中的人工智能公司
AI在大分子药物发现中的应用正在迅速增加。然而，尽管这些AI工具的潜在价值已经在学术研究中得到了令人信服的证明，但到目前为止，它们的大规模部署仍然具有挑战性。
2023-11-02
盘点 | 生物制药领域价值最高的 10 个研发项目
本文盘点了聚焦于生物制药领域内的顶尖10个研发项目，它们代表着全球制药公司巨额投资的最有前景的部分。根据Evaluate公司的报告，这些项目的净现值高达791亿美元，而到2028年，它们预计将为全球带
2023-10-09
超50款CGT药物上市，药物研发如何“借力”弯道超车？
从上世纪八十年代PCR被发明到1993年首个经FDA批准的PCR试剂盒投放市场，再到此后近30年时间里，科研者为解决实际应用中遇到的新问题，不断对这一技术进行优化，促使PCR经历了初代传统PCR、第二
2023-10-11