Nature子刊:个性化定制碱基编辑器,治疗致命血管疾病
该研究开发了一种个性化定制的 CRISPR-Cas9 碱基编辑器,成功治疗了多系统平滑肌功能障碍综合征(MSMDS)小鼠模型。
2025-09-15
赛诺菲收购Blueprint,加速罕见免疫疾病领域布局
赛诺菲通过收购 Blueprint,以 91 亿美元现金 + 4 亿美元潜在 CVR 获得其明星药物 Ayvakit 及早期免疫管线,补强罕见病与免疫学领域竞争力,预计 2025 年第三季度完成收购。
2025-06-04
赛诺菲收购Blueprint,加速罕见免疫疾病领域布局
赛诺菲通过收购 Blueprint,以 91 亿美元现金 + 4 亿美元潜在 CVR 获得其明星药物 Ayvakit 及早期免疫管线,补强罕见病与免疫学领域竞争力,预计 2025 年第三季度完成收购。
2025-06-03
直播预告 | 单细胞×时空组学:疾病免疫研究的前沿实践与应用
2025-07-23
Heart:大麻使用或会让心血管疾病死亡风险加倍!
本文研究通过系统回顾和荟萃分析为大麻使用与心血管疾病风险之间的关联提供了强有力的证据支持,这些发现不仅揭示了大麻使用的潜在健康风险,也为公共卫生政策制定和临床实践提供了重要的参考依据。
2025-06-23
Nature Biotechnology:基因“静音”的艺术——不“剪”基因,我们如何实现精准长效的疾病调控?
过系统性的工程化设计,研究人员最终得到了一种近乎理想的表观遗传沉默工具`EpiReg-T`。
2025-10-06
不“剪”基因,我们如何实现精准长效的疾病调控
研究人员通过系统性的设计与优化,开发出一种高效、持久且安全的表观遗传调控工具,并在非人灵长类动物模型中,成功实现了对关键致病基因长达近一年的“静音”。
2025-10-15
Nature连发4篇论文,揭开这种RNA编辑酶在自身免疫疾病中的作用
该研究通过识别来自内源性 Alu 元件的 dsRNA 发挥作用,揭示了 ZBP1 依赖性信号转导是 ADAR1 基因突变所导致的自身炎症病理的基础。
2025-11-18