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Cell:从细菌毒素到基因剪刀——CRISPR-Cas13的十亿年进化之路

被称作"基因魔剪"的Cas13蛋白,竟起源于一类原始细菌的"自杀式武器"。

2025-02-25

Nat Genet:科学家识别出6个与癌症风险相关的新基因

本文研究结果揭示了多个新型癌症风险基因,并强调了自噬、细胞凋亡和细胞压力反应或许应该作为未来科学家们开发新型癌症疗法的关注重点。

2024-11-17

渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市

Tofersen是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物,SOD1基因突变生成异常SOD1蛋白是导致ALS的病因之一。

2024-10-11

Cell Rep Med : 余发星团队报道胸膜间皮瘤基因治疗新策略

该研究报道了一种基于腺相关病毒(AAV)的胸膜间皮瘤基因治疗新策略,并通过小鼠胸膜间皮瘤的遗传肿瘤模型验证了该策略的有效性。

2024-10-08

揭示肿瘤抑制基因BRCA1在抑制肿瘤方面的新作用

本研究的新发现解释了 BRCA1 通过促进无错误修复的关键步骤而发挥的肿瘤抑制功能。

2024-10-30

first in class基因疗法I期研究结果积极

基于队列4的积极结果,Jeune Aesthetics计划开展KB301改善肩部动态皱纹的II期研究。目前,FDA尚未批准任何注射剂用于优先美容该部位。

2024-09-03

NEJM:300万美元的慢病毒基因疗法,导致多名患者出现血癌

这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良(CALD)患者的长期结局,同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。

2024-10-14

DNA马达SMC可以改变移动方向,重塑对人类基因表达的理解

这项研究最终解决了科学界对SMC如何工作的各种相互矛盾的理论的困惑。早期的研究表明,SMC只能严格地朝一个方向移动,而其他研究表明,它们同时从两侧拉DNA。

2025-01-24

多重基因敲除筛查的新工具

该研究通过优化“引导编辑”平台,展示了其在多重基因筛查中的巨大应用潜力。

2024-12-07