Cell Res:高绍荣等iPS技术治愈β-地中海贫血等遗传性疾病获进展
近日,国际著名杂志《细胞研究》(Cell Research)在线发表了北京生命科学研究所高绍荣博士实验室的最新研究成果“Genetic correction of β-thalassemia patient-specific iPS cells and its use in improving hemoglobin production in irradiated SCID mice”的文章...
2012-11-18
Sci Transl Med:基因治疗成功治疗遗传性失明
先天性失明的基因治疗已经向前迈进了另一步,因为研究人员进一步改善了三个以前只治疗一只眼的成人患者的视力。在他们的其他眼睛接受同样的治疗后,病人在昏暗的光线中变得更能看见,其中两个还能够在弱光条件下跨越障碍。没有不利作用出现。 不是首次治疗也不是重复治疗激发了一项免疫反应,这种免疫反应取消了插入基因的益处,正如在其他疾病基因治疗人类试验中已出现的那样。
2012-11-18