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用以杀灭病原体的CD8 调节T细胞或能有效抑制自身免疫疾病的发生

2019年8月21日 讯 /生物谷BIOON/ --免疫系统能够衍生出多种复杂的机制来对微生物入侵者快速产生反应,同时还能保护宿主自身的组织,这种微妙平衡的调节主要依赖于免疫系统中两种主要的T细胞,其能被表面所表达的特殊蛋白质所区分,即CD4或CD8,这两种T细胞也被称为CD4 T细胞和CD8 T细胞,通常认为,CD8 T细胞能够杀灭被微生物入侵感染的细胞并破坏外来或异常的细胞;然而,近日一项刊登

2019-08-20

创新RNAi疗法获FDA突破疗法认定 治疗遗传性肝脏疾病

 近日,Dicerna Pharmaceuticals公司宣布,美国FDA授予其在研RNAi疗法DCR-PHXC突破性疗法认定,用于治疗1型原发性高草酸尿症(PH1)。FDA突破性疗法认定旨在加快治疗严重疾病的创新疗法的研发和评估速度。PH是一种严重的罕见遗传性肝脏疾病,患者体内产生过量的草酸盐,累积于肾脏不能及时排出。肾功能下降的患者可出现草酸盐沉积症,并可导致骨骼、皮肤、心脏、视网膜

2019-07-18

Circulation:深入揭示CPVT遗传性心律失常的致病机制

2019年7月21日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国波士顿儿童医院的研究人员报道了首个遗传性心律失常的人体组织模型,在培养皿中再现了两名患者的心律失常。这就为开发治疗心律异常的方法奠定了基础。相关研究结果于2019年7月17日在线发表在Circulation期刊上,论文标题为“Insights into the Pathogenesis of Catecholaminergi

2019-07-21

Science子刊:罕见的遗传性酶紊乱导致纤维化

2019年7月22日讯 /生物谷BIOON /——在一项圣犹大儿童研究医院科学家完成、近日发表在《Science Advances》杂志上的研究中,研究者发现神经氨酸酶1(NEU1)的缺乏与肌肉、肾脏、肝脏、心脏和肺等器官结缔组织(纤维化)的形成有关。纤维化包括危及生命的情况,如特发性肺纤维化。NEU1基因突变引起溶酶体贮存病--唾液酸沉积症,这是一大类小儿疾病。"这是NEU1首次与纤维性疾病联系

2019-07-22

Science子刊:高度选择化合物BMS-986165有望治疗一系列自身免疫疾病和慢性炎症性疾病

2019年8月4日讯/生物谷BIOON/---尽管近期在治疗自身免疫疾病和慢性炎症性疾病方面的进展已为一些患者提供了重要的益处,但是对于许多患者来说,未得到满足的医疗需求仍然很高,特别患有这些让人虚弱的疾病的患者需要更好的疗效和强劲的病情缓解。此外,代表当前治疗标准的许多疗法具有安全性问题,这要么限制了它的长期使用(比如,糖皮质激素),要么与宿主防御的显著下降相关,而这种宿主防御显著下降可导致严重

2019-08-04

Circulation:利用基因疗法抑制CaMKII,有望治疗CPVT遗传性心律失常

2019年7月21日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国波士顿儿童医院的研究人员报道了在遗传性心律失常小鼠模型中利用基因疗法抑制了这种疾病。这些发现为开发治疗遗传性心律失常的单剂量基因疗法提供了可能,而且也可能为治疗更为常见的心律失常(比如心房颤动)的单剂量基因疗法提供了可能。相关研究结果近期发表在Circulation期刊上,论文标题为“Gene Therapy for Cat

2019-07-21

等位基因特异性基因编辑有望治疗遗传性耳聋

2019年7月7日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国哈佛医学院和波士顿儿童医院的研究人员利用一种新的基因编辑方法挽救了患有遗传性听力丧失的小鼠的听力,而且在成功地做到这一点的同时没有产生任何明显的脱靶效应。这些被称为贝多芬小鼠(Beethoven mice)的动物因为具有相同的导致人类进行性听力丧失(progressive hearing loss)并且最终在20岁左右耳聋的基

2019-07-07

治疗自身免疫出血疾病 创新疗法获批扩展适用范围

 日前,DOVE Pharmaceuticals 公司宣布,FDA批准该公司的血小板生成素受体激动剂Doptelet (avatrombopag)扩展适应症,治疗慢性免疫性血小板减少症(ITP)成人患者。这些患者对前期疗法反应不足。免疫性血小板减少症是一种罕见的自身免疫性出血性疾病,在美国约有6万名成年人受其影响。患者症状为血小板数量少,导致过度瘀伤和严重出血。当症状持续超过12个月时,

2019-07-01

科学家在遗传性疾病研究中取得的新成果!

本文中,小编整理了近期多篇重要研究成果,共同解读科学家们在人类遗传性疾病研究中取得的重要成绩,分享给大家!【1】Cell Res:意外发现!维生素B12或许可以治疗遗传性帕金森!doi:10.1038/s41422-019-0153-8巴斯克科学基金会的研究员、Biofisika研究所(CSIC-UPV/EHU)主任Iban Ubarretxena参与的一项研究发现了一种可能被开发用于对抗帕金森疾

2019-04-26

维生素B12或许可以治疗遗传性帕金森!

2019年4月15日讯 /生物谷BIOON /——巴斯克科学基金会的研究员、Biofisika研究所(CSIC-UPV/EHU)主任Iban Ubarretxena参与的一项研究发现了一种可能被开发用于对抗帕金森疾病的新型抑制剂,相关研究成果于近日发表在《Cell Research》上。图片来源:Cell Reseach帕金森是最常见的慢性神经退行性运动障碍,影响着全球1%的70岁以上的人群。目前

2019-04-15